Amylyx Pharmaceuticals, Inc. es una empresa biofarmacéutica en fase comercial. La empresa se dedica al descubrimiento y desarrollo de tratamientos para enfermedades neurodegenerativas. La empresa se centra en el desarrollo y la comercialización de su producto candidato: AMX0035 para el tratamiento del síndrome de Wolfram y para el tratamiento de la parálisis supranuclear progresiva, y AMX0114, el oligonucleótido antisentido de la empresa dirigido a la calpaína-2 para el tratamiento de la esclerosis lateral amiotrófica (ELA). El AMX0035 es un inhibidor dual de la apoptosis de la respuesta a proteínas no plegadas (UPR)-Bax compuesto por PB y TURSO (también conocido como TUDCA). Avexitide, de la empresa, es un antagonista del receptor del péptido-1 similar al glucagón (GLP-1) en fase de investigación, el primero de su clase, que ha sido evaluado en cinco ensayos clínicos para la hipoglucemia posbariátrica (PBH) y también se ha estudiado en el hiperinsulinismo congénito (HI), dos indicaciones caracterizadas por la hipoglucemia hiperinsulinémica.
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