Amylyx Pharmaceuticals, Inc. ha anunciado que el Comité de Medicamentos de Uso Humano (CHMP) de la Agencia Europea del Medicamento (EMA) ha confirmado su dictamen inicial negativo sobre la solicitud de autorización de comercialización (MAA) de AMX0035 (fenilbutirato sódico y ursodoxicoltaurina [también conocido como taurursodiol), bajo el nombre comercial de ALBRIOZA®?, para el tratamiento de la esclerosis lateral amiotrófica (ELA) en la Unión Europea (UE). La decisión se produce tras la conclusión del procedimiento formal de reexamen por parte del CHMP de un dictamen inicial negativo adoptado en junio de 2023. El ALBRIOZA fue aprobado con condiciones por el Ministerio de Sanidad de Canadá en junio de 2022 y recibió la aprobación completa de la Administración de Alimentos y Medicamentos de EE.UU. (FDA) con el nombre comercial de RELYVRIO®?

en septiembre de 2022. Amylyx sigue centrándose en la finalización del ensayo clínico de fase 3 PHOENIX, que se inició antes de la presentación de su solicitud de autorización de comercialización y aportará datos adicionales sobre la eficacia y el perfil de seguridad de ALBRIOZA en personas con ELA. Si PHOENIX resulta favorable, Amylyx tiene previsto solicitar la aprobación en la UE lo antes posible.

PHOENIX es un ensayo clínico global de fase 3, aleatorizado y controlado con placebo, de 48 semanas de duración, que sigue evaluando la seguridad y eficacia de AMX0035 para el tratamiento de la ELA. El diseño de PHOENIX se basó en los resultados del ensayo clínico de fase 2 CENTAUR de AMX0035, que cumplió su resultado primario especificado y demostró un beneficio estadísticamente significativo en la función, así como un beneficio observado en la supervivencia en un análisis post hoc a más largo plazo. CENTAUR fue un ensayo clínico de fase 2 multicéntrico en 137 participantes con ELA que abarcó una fase aleatoria controlada con placebo de 6 meses y una fase de seguimiento a largo plazo de extensión abierta (OLE).