Amylyx Pharmaceuticals, Inc. ha anunciado la presentación de los datos de seguridad y tolerabilidad de AMX0035 (fenilbutirato sódico [PB] y taurursodiol [TURSO; también conocido como ursodoxicoltaurina]) evaluados en los ensayos clínicos CENTAUR y PEGASUS en participantes con esclerosis lateral amiotrófica (ELA) y enfermedad de Alzheimer (EA), respectivamente. Los datos respaldan el perfil de seguridad general del AMX0035, ya que los resultados de este análisis muestran que la incidencia de acontecimientos adversos fue en general similar entre los grupos de AMX0035 y de placebo en ambos conjuntos de participantes en el ensayo. En el ensayo CENTAUR los participantes (AMX0035, n=89; placebo, n=48) que completaron la fase aleatoria de 24 semanas fueron elegibles para inscribirse en una fase de extensión abierta y recibir AMX0035 (=132 semanas, semana 24 reportada).PEGASUS fue un ensayo aleatorio de 24 semanas en adultos con EA o deterioro cognitivo leve (AMX0035, n=51; placebo, n=44).

La evaluación de la seguridad y la tolerabilidad del AMX0035 fue el objetivo principal de ambos ensayos. Los resultados del resumen de los ensayos clínicos mostraron que: La mayoría de los EAE asociados al AMX0035 fueron gastrointestinales, en consonancia con los perfiles de seguridad individuales observados de los componentes del AMX0035. En ambos ensayos, la diarrea y, en menor medida, el malestar/dolor abdominal, la distensión abdominal y la dispepsia fueron más frecuentes con el AMX0035 frente al placebo.

No se identificaron nuevas señales de seguridad. Aunque la mayoría de los participantes en los estudios de fase 2 experimentaron EAE, éstos fueron en su mayoría no graves, de intensidad leve o moderada, y se evaluaron como no relacionados con el tratamiento con la medicación del estudio. Los hallazgos en la EA dilucidaron aún más el perfil de seguridad del AMX0035, ya que los EAE en el ensayo CENTAUR parecen haber sido en gran medida impulsados por la enfermedad.

Una comparación más detallada de los EAE en ambos ensayos sugiere que la mayor incidencia global de EAE en el ensayo CENTAUR fue atribuible a los síntomas de la progresión natural de la ELA, a saber, la debilidad muscular y las caídas, que estuvieron entre los EAE más comunes en CENTAUR.