Apellis Pharmaceuticals, Inc. ha anunciado que las empresas han ampliado su colaboración en materia de investigación y desarrollo (I+D), que se formó inicialmente en 2018, para incluir el desarrollo de Nanofitinas® dirigidas al receptor de transferrina (TfR), que permite transportar los fármacos a través de la barrera hematoencefálica y hacia el sistema nervioso central. Las Nanofitinas específicas para el TfR, también conocidas como lanzaderas cerebrales, están diseñadas para ser combinadas con otras modalidades de tratamiento que incluyen péptidos, pequeñas moléculas y anticuerpos. Las empresas también siguen colaborando en el descubrimiento de terapias basadas en Nanofitinas que se dirigen al C3, la proteína central de la cascada del complemento.

Hay varios programas de investigación en desarrollo, incluidos dos candidatos preclínicos para los que Apellis espera presentar solicitudes de nuevos fármacos en investigación (IND) en los próximos 12 meses: APL-1030, un potencial inhibidor de C3 activo en el cerebro, primero en su clase, para las enfermedades neurodegenerativas y otras enfermedades impulsadas por el complemento, y APL-2006, un candidato oftalmológico en desarrollo para tratar tanto la degeneración macular húmeda relacionada con la edad (DMAE) como la atrofia geográfica. Según los términos del acuerdo ampliado, Apellis se aseguró los derechos de patente exclusivos, sublicenciables y mundiales para todos los proyectos de desarrollo. Actualmente, Affilogic recibe los costes de investigación y podrá recibir pagos por hitos de desarrollo y pagos de regalías sobre las ventas netas de cualquier producto aprobado a partir de esta colaboración.

Para cualquier objetivo biológico, desde péptidos hasta células enteras, es posible generar Nanofitinas® personalizadas con una alta afinidad de unión y una especificidad controlada para fines de focalización o interacción. De este modo, pueden diseñarse como inhibidores dirigidos o como vectores para el transporte específico. Cada Nanofitina es 20 veces más pequeña que un anticuerpo e hiperestable.

Las nanofitinas se combinan fácilmente entre sí o con moléculas de terceros mediante métodos sencillos, rápidos y probados para diseñar una molécula dirigida ideal. Las rutas sistémicas habituales pueden ser recorridas por las nanofitinas con el objetivo de neutralizar las interacciones relevantes. Las propiedades intrínsecas de las Nanofitinas® las hacen susceptibles de ser utilizadas por otras vías, como la oral y la pulmonar.