Appili Therapeutics Inc. ha anunciado la incorporación de ATI-1801, un producto de paromomicina tópica en fase clínica para tratar la leishmaniasis cutánea, a su cartera de desarrollo. Con licencia del Departamento de Defensa de EE.UU. (“DOD”) a través de la Actividad de Desarrollo de Material Médico del Ejército de EE.UU. (“USAMMDA”), el ATI-1801 es un novedoso producto tópico con seguridad y eficacia demostradas en un estudio de fase 3. Appili trabajará con socios internacionales para completar las actividades de desarrollo restantes que permitan el registro ante las autoridades reguladoras mundiales, incluida la Administración de Alimentos y Medicamentos de Estados Unidos (“FDA”).

La leishmaniasis cutánea es una infección desfigurante de la piel que afecta anualmente a cientos de miles de personas en todo el mundo, caracterizada por la formación de lesiones y úlceras que a menudo provocan cicatrices, desfiguración, discapacidad y estigmatización de los infectados. La enfermedad es un grave impedimento para el desarrollo socioeconómico, especialmente para las mujeres, y una prioridad para los gobiernos y las organizaciones no gubernamentales ("ONG") de todo el mundo. Los tratamientos actuales suelen ser invasivos, tóxicos y/o requieren hospitalización, lo que limita el acceso.

El ATI-1801 tiene el potencial de reducir significativamente la carga de la enfermedad al proporcionar a los pacientes una terapia tópica segura y eficaz que puede utilizarse en el ámbito ambulatorio. Appili posee el expediente clínico completo del ATI-1801, incluidos los resultados de un estudio de fase 3 aleatorizado, doble ciego y controlado con vehículo que evaluó la seguridad y la eficacia del ATI-1801 para el tratamiento de la leishmaniasis cutánea en Túnez. El estudio cumplió su criterio de valoración principal, ya que el ATI-1801 administrado por vía tópica una vez al día durante 20 días demostró una mejora significativa en la tasa de curación clínica de la lesión índice en comparación con el vehículo (82% frente a 58%; valor p < 0,001).

Appili tiene previsto reunirse con la FDA a finales de este año para debatir los datos de fase 3 generados anteriormente y acordar el paquete de registro necesario para apoyar la presentación de una solicitud de nuevo fármaco (“NDA”), que la empresa espera que incluya los datos no clínicos, de fabricación y clínicos disponibles generados hasta la fecha. Appili espera buscar oportunidades de financiación y asociación no dilutivas con ONGs y agencias gubernamentales que compartan el enfoque de la Compañía en las enfermedades tropicales para ayudar a completar el trabajo de desarrollo restante.