Arrowhead Pharmaceuticals, Inc. desarrolla medicamentos que tratan enfermedades intratables silenciando los genes que las causan. Las terapias de la empresa, que utilizan una amplia cartera de productos químicos de ácido ribonucleico (ARN) y modos de administración, activan el mecanismo de ARN de interferencia (ARNi) para inducir un bloqueo rápido, profundo y duradero de los genes diana. La plataforma Targeted RNAi Molecule (TRiMTM) de la empresa utiliza la administración mediada por ligandos y está diseñada para permitir la selección de tejidos específicos al tiempo que es estructuralmente sencilla. Se centra en diversas áreas terapéuticas, como la cardiometabólica, pulmonar, hepática, muscular y del sistema nervioso central. Cuenta con unos 14 medicamentos en fase de investigación clínica (nueve propios y cinco asociados), que se encuentran en fases de desarrollo que van de la I a la III. Los productos en fase de desarrollo de la empresa incluyen Plozasiran, Zodasiran, Olpasiran, ARO-RAGE, ARO-MUC5AC, ARO-MMP7, GSK-4532990, Fazirsiran, JNJ-3989, HZN-457, ARO-C3, ARO-PNPLA3, ARO-DUX4 y ARO-SOD1.
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