El 19 de mayo de 2023 se presentarán en TicCon, la Conferencia Nacional Virtual de la Asociación Americana del Tourette, los resultados positivos de Asarina Pharma de su Estudio de Fase IIa en el Síndrome de Tourette, a cargo del Prof. Asoc. Marco Bortolato (Dpto. de Farmacología y Toxicología, Universidad de Utah). Los resultados constituyeron una importante validación de la tesis del Prof. Asoc. Bortolato de que el potente neuroesteroide alopregnanolona (ALLO) es una diana clave en la patogénesis del Tourette, y que el compuesto endógeno de Asarina, la sepranolona, modula los efectos de ALLO.

Los resultados de la fase IIa demostraron que la sepranolona podría convertirse en el tratamiento farmacéutico de primera línea para el Tourette, ya que mostró una reducción competitiva de los tics y una mejora de la calidad de vida, al tiempo que no mostraba efectos fuera de diana en el SNC. La sepranolona no sólo redujo la gravedad de los tics en su criterio de valoración clínico primario, medido por la YGTSS (Escala Global de Gravedad de los Tics de Yale, estándar mundial), sino que también logró resultados positivos en cuatro criterios de valoración secundarios clave en comparación con el tratamiento estándar: 69% más de aumento de la calidad de vida (utilizando la puntuación total de la calidad de vida del síndrome de Gilles de la Tourette (GTS-QOL); 50% más de reducción del deterioro (YGTSS); 44% más de reducción del impulso premonitorio de hacer tics (PUTS - la escala del impulso premonitorio de hacer tics); sin efectos fuera del objetivo en el SNC ni efectos secundarios sistémicos - una métrica crucial para los fármacos del SNC en una indicación en la que los tratamientos heredados y los nuevos en desarrollo implican a veces efectos secundarios graves.