Ascendis Pharma A/S ha anunciado los resultados a 2 años de un análisis post-hoc del ensayo de fase 3 PaTHway de la compañía, que demuestran mejoras significativas y sostenidas de la función renal en adultos con hipoparatiroidismo crónico tratados con TransCon PTH (palopegteriparatida). Los datos fueron compartidos en una presentación oral el 12 de mayo por el doctor Peter Schwarz, catedrático de Medicina Clínica de la Universidad de Copenhague, durante el Congreso Europeo de Endocrinología 2024 (ECE 2024), la reunión anual de la Sociedad Europea de Endocrinología. El análisis post-hoc examinó el impacto del tratamiento con TransCon PTH en la función renal utilizando la tasa de filtración glomerular estimada (eGFR) hasta la semana 104 (n=76) de PaTHway, un ensayo de fase 3 doble ciego, controlado con placebo, de 82 adultos dosificados con hipoparatiroidismo crónico aleatorizados 3:1 (TransCon PTH:placebo; ambos brazos coadministrados inicialmente con terapia convencional de vitamina D activa y calcio oral), con un período ciego de 26 semanas seguido de un período de extensión abierto de 156 semanas en curso.

En ambos brazos de tratamiento, el tratamiento con TransCon PTH produjo un aumento medio de la TFGe de 8,9 ml/min/1,73 m2 (p < 0,0001) con respecto al valor basal en la semana 52, que se mantuvo en la semana 104 con un cambio medio con respecto al valor basal de 9,0 ml/min/1,73 m2 (p < 0,0001). En general, el tratamiento fue bien tolerado, sin nuevas señales de seguridad. El tratamiento con PTH TransCon se asoció a aumentos clínicamente significativos (= 5 ml/min/1,73 m2) de la TFGe en 26 semanas que se mantuvieron hasta la semana 104 de PaTHway.