Ascendis Pharma A/S anunció los resultados de enliGHten, el ensayo de extensión abierto de la compañía que evalúa la seguridad y eficacia a largo plazo de TransCon hGH como tratamiento una vez a la semana para niños y adolescentes con deficiencia de la hormona del crecimiento (GHD). Los resultados se compartieron en el póster LB-17 en ESPE 2023, la reunión anual de la Sociedad Europea de Endocrinología Pediátrica que se celebra en La Haya del 21 al 23 de septiembre. El ensayo enliGHten incluyó a 298 participantes (con una edad media de 10,3 años) del ensayo de fase 3 heiGHt de pacientes pediátricos con TGD no tratados y del ensayo de fase 3 fliGHt de pacientes pediátricos con TGD que cambiaban de tratamiento diario con somatropina.

Los pacientes de estos ensayos recibieron un total de hasta 6 años de tratamiento con TransCon hGH. En el momento de la conclusión del ensayo enliGHten, se designó a 81 participantes como finalizadores del tratamiento, basándose en la determinación de su médico de que ya no era necesario el tratamiento para la GHD pediátrica. De estos participantes que completaron el tratamiento, el 59% alcanzaron o superaron la estatura media SDS de sus padres, con una duración media del tratamiento con hGH TransCon de 3,2 años.

La puntuación media de la desviación estándar (SDS) de la estatura basal de los pacientes que completaron el tratamiento al inicio del ensayo de extensión abierto fue de -1,6, en comparación con una SDS media de la estatura de -0,4 (alcanzando una estatura similar a la de sus padres) en su visita final al estudio. En el momento de la visita final, todas las que completaron el tratamiento se encontraban en el estadio IV o V de Tanner, una categorización del desarrollo físico durante la pubertad.

TransCon hGH fue en general segura y bien tolerada. Los acontecimientos adversos notificados con mayor frecuencia en el transcurso del ensayo se clasificaron como infecciones, lesiones y trastornos respiratorios/torácicos/medicamentos. La mayoría de los acontecimientos adversos fueron de gravedad leve y no guardaron relación con el tratamiento.

Ningún acontecimiento adverso condujo a la interrupción del tratamiento del estudio. Acerca de TransCon hGH (lonapegsomatropina): TransCon hGH (lonapegsomatropina) es un profármaco de somatropina administrado una vez por semana, diseñado para proporcionar una liberación sostenida de somatropina activa no modificada. La somatropina no modificada y no unida que libera la lonapegsomatropina tiene la misma secuencia de 191 aminoácidos y el mismo tamaño (22 kDa) que la hormona de crecimiento endógena.

La hGH TransCon está aprobada y se comercializa como SKYTROFA® (lonapegsomatropina-tcgd) en Estados Unidos y como SKYTROFA® (lonapegsomatropina) en la Unión Europea como tratamiento de una vez a la semana para niños y adolescentes con GHD.