Athira Pharma, Inc. presentó datos que ponen de relieve los posibles beneficios terapéuticos de ATH-1105, una pequeña molécula moduladora positiva del sistema neurotrófico HGF/MET, en un modelo preclínico de ratón de esclerosis lateral amiotrófica (ELA). Los resultados se presentaron en el 33º Simposio Internacional sobre ELA/EMN de la Asociación de Enfermedades de las Neuronas Motoras. Los datos presentados destacan los efectos neuroprotectores del tratamiento diario con ATH-1105 en el modelo de ratón TDP-43 de la ELA.

Los resultados del estudio muestran que, en comparación con los controles TDP-43 no tratados: Los ratones tratados con ATH-1105 estaban protegidos frente a la pérdida de peso corporal y presentaban una mejora significativa de la función motora y la coordinación, evaluadas mediante los tiempos de cruce de la barra de equilibrio, la latencia del rotarod a la caída, la fuerza de prensión y la latencia a la caída en la prueba de pantalla de Kondziela. Los ratones tratados con ATH-1105 presentaron mejoras significativas en la función nerviosa, medida por el potencial de acción muscular compuesto (PACM) y la velocidad de conducción nerviosa (VCN) a lo largo del estudio. Las evaluaciones de biomarcadores de los ratones tratados con ATH-1105 presentaron niveles plasmáticos significativamente reducidos de citoquinas inflamatorias (TNF-alfa e IL-6) y luz de neurofilamentos (NfL), lo que sugiere una reducción de la inflamación sistémica y de la neurodegeneración, respectivamente.

La evaluación de la histología del nervio ciático mostró que los ratones tratados con ATH-1105 presentaban un aumento significativo del número de axones, mayores diámetros axonales y niveles normales de grosor de la mielina, lo que sugiere neuroprotección.