Avenue Therapeutics, Inc. anunció que se ha dosificado al primer paciente en el ensayo clínico de fase 1b/2a de AJ201 para el tratamiento de la atrofia muscular espinal y bulbar ("SBMA"), también conocida como enfermedad de Kennedy. Un estudio reciente utilizó el análisis genético para estimar la prevalencia de la enfermedad en 1:6.887 varones.(1) El AJ201 es actualmente el fármaco candidato principal en la clínica para la SBMA y se espera que la inscripción en el ensayo se complete a finales de 2023 o principios de 2024 con posibles datos de primera línea en 2024. Además, datos preclínicos convincentes en un modelo de ratón mostraron señales de eficacia, incluida la mejora de la función motora, la degradación robusta de los receptores de andrógenos mutantes ("AR"), una proteína de señalización de la enfermedad, y la activación de las vías Nrf1 y Nrf2.

En este ensayo clínico de fase 1b/2a, la empresa pretende demostrar cómo el novedoso mecanismo de acción múltiple del AJ201 reduce la acumulación de agregados de AR mutantes para disminuir potencialmente la neuroinflamación, proteger las células del estrés oxidativo y, en última instancia, mejorar los resultados clínicos de los pacientes con SBMA. Se espera que el ensayo clínico de fase 1b/2a de 12 semanas, multicéntrico, aleatorizado y doble ciego de AJ201 inscriba a aproximadamente 24 pacientes, asignados aleatoriamente a AJ201 (600 mg/día) o placebo. El criterio de valoración primario del estudio es evaluar la seguridad y la tolerabilidad del AJ201 en sujetos con SBMA clínica y genéticamente definida.

Los criterios de valoración secundarios incluyen datos farmacodinámicos que midan el cambio con respecto al valor inicial en los niveles de proteína AR mutante en el músculo esquelético y los cambios en la composición grasa y muscular observados en las resonancias magnéticas, que se cree que son biomarcadores que indican la probabilidad de una mejora clínica a más largo plazo. Encontrará más detalles sobre este estudio en ClinicalTrials.gov (Identificador: NCT05517603).