Avidity Biosciences, Inc. presentó nuevos datos relativos a su estudio clínico de AOC 1001 para adultos con distrofia miotónica tipo 1 (DM1) en el 28º Congreso Anual de la Sociedad Mundial del Músculo ("WMS"). Los nuevos datos presentados en la WMS demuestran una mejora en medidas funcionales adicionales que aumentan los datos positivos comunicados anteriormente, que mostraban mejoras en la miotonía, la fuerza muscular y la movilidad. Estos nuevos datos incluyen Múltiples medidas adicionales de fuerza: Agarre de manos.

Puntuación compuesta de la prueba muscular manual (MMT). Puntuación total compuesta de la prueba muscular cuantitativa superior e inferior. DM1-Activ, un resultado comunicado por el paciente (PRO) que mide las actividades de la vida diaria (por ejemplo, ducharse, visitar a familiares o amigos y subir escaleras).

Los nuevos datos presentados en el WMS también abordaron la seguridad y tolerabilidad favorables a largo plazo de AOC 1001 a partir del estudio MARINA-OLE?, con más de 200 infusiones que totalizaron 46,2 pacientes-año de exposición. Los acontecimientos adversos (EA) más frecuentes en el estudio MARINA-OLE fueron dolor de procedimiento (22%), dolor en extremidades (como dolor/sensibilidad en brazo, pierna o pie) (16%) y cefalea (16%).

Hubo un EA resuelto de aumento leve de las enzimas hepáticas. No se han notificado EA de anemia en el estudio MARINA-OLE. En el programa clínico de fase 1/2 MARINA ®, la anemia ha sido asintomática excepto en un participante que no requirió tratamiento.

No ha habido interrupciones en el estudio MARINA-OLE. La Compañía ha completado la escalada de dosis de 12 participantes de 2 mg/kg a 4 mg/kg de AOC 1001 en el estudio MARINA-OLE, según lo permitido por la Administración de Alimentos y Medicamentos de EE.UU. ("FDA") en relación con la flexibilización por parte de la FDA de la suspensión clínica parcial de AOC 1001 en mayo de 2023. Los datos de esta escalada de dosis no mostraron acontecimientos neurológicos ni cambios en la resonancia magnética tras la dosificación.

La empresa sigue trabajando con la FDA para resolver la suspensión clínica parcial. La Compañía sigue en camino de compartir un primer vistazo a los datos de eficacia del AOC 1001 del estudio MARINA-OLE durante la primera mitad de 2024.