Avidity Biosciences, Inc. ha anunciado nuevos datos positivos a largo plazo de AOC 1001 procedentes del ensayo de extensión abierta MARINA (MARINA-OLE?) que muestran una inversión de la progresión de la enfermedad en personas que viven con distrofia miotónica tipo 1 (DM1) a través de múltiples criterios de valoración, incluyendo vHOT, fuerza muscular y actividades de la vida diaria en comparación con los datos de la historia natural END-DM1. Estos criterios de valoración son los mismos criterios clave que se utilizarán en el ensayo global de fase 3 HARBOR? para personas que viven con DM1.

El criterio de valoración principal en el ensayo HARBOR de fase 3 es el tiempo de apertura de la mano por vídeo (vHOT), y los criterios de valoración secundarios clave incluyen la fuerza muscular medida por la fuerza de prensión de la mano y la puntuación total de las pruebas musculares cuantitativas (QMT), y las actividades de la vida diaria medidas por DM1-Activ. Avidity está acelerando el inicio del ensayo global de fase 3 HARBOR al segundo trimestre de 2024. Avidity también anunció el delpacibart etedesiran como denominación común internacional aprobada del AOC 1001, abreviado como del-desiran.

El del-desiran (AOC 1001) es un tratamiento en investigación diseñado para abordar la causa raíz de la DM1, una enfermedad neuromuscular poco reconocida, progresiva y a menudo mortal que carece de terapias aprobadas.