Avidity Biosciences, Inc. ha anunciado que la Administración de Alimentos y Medicamentos de EE.UU. (FDA) ha concedido la designación de Terapia Innovadora a delpacibart etedesiran (AOC 1001), el principal programa de desarrollo clínico de la empresa, para el tratamiento de la distrofia miotónica tipo 1 (DM1). El delpacibart etedesiran, abreviado como del-desiran, es un tratamiento en investigación diseñado para abordar la causa principal de la DM1, una enfermedad neuromuscular poco reconocida, progresiva y a menudo mortal que no cuenta con terapias aprobadas. Avidity está iniciando el estudio pivotal mundial HARBOR?

de del-desiran este trimestre. El criterio de valoración principal en el ensayo HARBOR de fase 3 es el tiempo de apertura de la mano por vídeo (vHOT) y los criterios de valoración secundarios clave incluyen la fuerza muscular medida por la fuerza de prensión de la mano y la puntuación total de las pruebas musculares cuantitativas (QMT), y las actividades de la vida diaria medidas por DM1-Activ. Avidity comunicó recientemente datos positivos a largo plazo de MARINA-OLE?

datos que demuestran la inversión de la progresión de la enfermedad en adultos que viven con DM1 a través de múltiples criterios de valoración incluyendo vHOT, fuerza muscular y DM1-Activ en comparación con los datos de la historia natural. Además de recibir la designación de Terapia Innovadora de la FDA, del-desiran ha obtenido previamente las designaciones de Medicamento Huérfano y de Vía Rápida por parte de la FDA y la designación de Huérfano por parte de la Agencia Europea del Medicamento (EMA) para el tratamiento de la DM1.