Pfizer Inc. y Beam Therapeutics Inc. han anunciado una colaboración de investigación exclusiva de cuatro años centrada en programas de edición de bases in vivo para tres objetivos de enfermedades genéticas raras del hígado, los músculos y el sistema nervioso central. Los programas de edición de bases que se evaluarán como parte de la colaboración aprovecharán las tecnologías de entrega in vivo propiedad de Beam, que utilizan ARN mensajero (ARNm) y nanopartículas lipídicas (LNP) para entregar editores de bases a los órganos objetivo. Combinando estas tecnologías con la experiencia probada de Pfizer en el desarrollo y la fabricación de medicamentos y vacunas, esta colaboración busca avanzar en terapias potencialmente transformadoras para los pacientes que viven con enfermedades raras. Las tecnologías de edición de bases patentadas por Beams están diseñadas para permitir una nueva clase de medicamentos genéticos de precisión que se dirigen a una sola base del genoma sin hacer una rotura de doble cadena en el ADN. Este enfoque tiene como objetivo crear una edición más precisa y eficiente en comparación con los métodos tradicionales de edición de genes, que operan mediante la creación de roturas de doble cadena en el ADN, lo que resulta en desafíos potenciales asociados a las modificaciones del ADN no deseadas. Según los términos del acuerdo de colaboración, Beam llevará a cabo todas las actividades de investigación mediante la selección de candidatos a desarrollo para tres objetivos no revelados, que no están incluidos en los programas existentes de Beam. Pfizer podrá optar por licencias mundiales exclusivas para cada candidato a desarrollo, tras lo cual será responsable de todas las actividades de desarrollo, así como de las posibles aprobaciones reglamentarias y la comercialización de cada uno de ellos. Beam tiene derecho a optar, al final de los estudios de fase 1/2, previo pago de una cuota de ejercicio de la opción, por un acuerdo global de codesarrollo y co-comercialización con respecto a un programa con licencia en el marco de la colaboración, según el cual Pfizer y Beam compartirían los beneficios netos, así como los costes de desarrollo y comercialización en una proporción del 65%/35% (Pfizer/Beam).