Beam Therapeutics Inc. anunció la autorización de su solicitud de autorización de ensayo clínico (CTA) por parte de la Agencia Reguladora de Medicamentos y Productos Sanitarios del Reino Unido (RU) para el BEAM-302, un editor de base in vivo, como tratamiento potencial para pacientes con deficiencia de alfa-1 antitripsina (AATD). Los datos preclínicos demostraron la capacidad del BEAM-302 para aumentar significativamente los niveles de alfa-1 antitripsina corregida y funcional (AAT) y reducir la proteína AAT mutante PiZ en modelos de enfermedad de roedores in vivo a dosis clínicamente relevantes. Estos hallazgos respaldan el potencial del BEAM-302 para corregir eficazmente la mutación PiZ causante de la enfermedad tras una única dosis y abordar potencialmente la enfermedad hepática y pulmonar asociada a la AATD.

El ensayo clínico de fase 1/2 es un estudio abierto de exploración de dosis que evaluará la seguridad, la farmacodinámica, la farmacocinética y la eficacia del BEAM-302 inicialmente en pacientes con enfermedad pulmonar asociada a la AATD. El diseño del estudio incluye una parte de exploración de dosis seguida de una parte de ampliación de dosis para identificar la dosis óptima que se llevará adelante en un estudio pivotal. La empresa espera iniciar el ensayo de fase 1/2 del BEAM-302 en el Reino Unido en el primer semestre de 2024.

El BEAM-302 es una formulación de nanopartículas lipídicas (LNP) dirigida al hígado de reactivos de edición de bases diseñada para corregir con precisión la mutación PiZ, un error genético de una sola letra que se encuentra en la mayoría de los pacientes homocigotos graves (PiZZ) que padecen AATD. Beam es una organización impulsada por valores y comprometida con su gente, la ciencia de vanguardia y la visión de proporcionar curas de por vida a los pacientes que padecen enfermedades graves.