Beam Therapeutics Inc.

Beam Therapeutics Inc. es una empresa biotecnológica que desarrolla medicamentos genéticos de precisión mediante la edición de bases. El conjunto de tecnologías de edición genética de la empresa está anclado en la edición de bases, una tecnología diseñada para permitir cambios precisos, predecibles y eficientes de una sola base, en secuencias genómicas objetivo, sin realizar roturas de doble cadena en el ácido desoxirribonucleico. Sus programas principales se centran en la anemia falciforme y la deficiencia de alfa-1 antitripsina, y también está avanzando en programas en otras enfermedades genéticas, así como en inmunología/oncología. Sus programas principales incluyen el BEAM-101, la evasión por pares de anticuerpos de células madre de ingeniería (ESCAPE), el BEAM-302, el BEAM-301 y el BEAM-201. BEAM-101 es una terapia en investigación con células madre hematopoyéticas (CMH) autólogas específicas para cada paciente. Es un enfoque potencialmente no genotóxico del trasplante de HSC. BEAM-302 es una formulación de nanopartículas lipídicas de reactivos de edición de bases dirigida al hígado. BEAM-201 es un candidato a producto CAR-T anti-CD7.