Belite Bio, Inc. Completa la inscripción en el ensayo pivotal global de fase 3 "DRAGON" que evalúa el tinlarebant oral para la enfermedad de Stargardt
24 de julio 2023 a las 12:07
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Belite Bio Inc. ha anunciado que ha finalizado la inscripción en su ensayo pivotal global de fase 3 "DRAGON" para pacientes con enfermedad de Stargardt (STGD1). El tinlarebant es un antagonista oral de la proteína 4 de unión al retinol (RBP4) que se administra una vez al día y está diseñado para reducir los niveles de toxinas oculares basadas en la vitamina A implicadas en la STGD1. El profesor Michel Michaelides, investigador principal y jefe del ensayo DRAGON del Hospital Oftalmológico Moorfields del Reino Unido, uno de los principales centros de reclutamiento a nivel mundial, añadió que "ha sido un placer y un privilegio ser uno de los centros de reclutamiento de este prometedor ensayo DRAGON de fase 3. La ralentización sostenida de la progresión de la enfermedad demostrada en el ensayo de fase 2 de 18 meses para pacientes con STGD1 es muy alentadora, y refuerza aún más la creencia de la compañía en el potencial transformador del Tinlarebant para ser la primera opción de tratamiento aprobada por la FDA para el STGD1? El ensayo pivotal de fase 3 DRAGON es un estudio aleatorizado, doble enmascarado, controlado con placebo, global y multicéntrico, diseñado para evaluar la seguridad y eficacia del Tinlarebant en pacientes adolescentes con STGD1. El ensayo DRAGON cuenta con centros globales en 11 países, incluidos EE.UU., Reino Unido, Alemania, Francia, Bélgica, Suiza, Países Bajos, China, Hong Kong, Taiwán y Australia. Se han inscrito 90 pacientes en este estudio con una aleatorización 2:1 (activo:placebo). El criterio principal de valoración de la eficacia es la ralentización de la tasa de crecimiento de las lesiones, junto con la evaluación de la seguridad y la tolerabilidad. Tinlarebant ha obtenido la designación de vía rápida y la designación de enfermedad pediátrica rara en EE.UU., y la designación de medicamento huérfano tanto en EE.UU. como en Europa para STGD1. Los datos de primera línea del Tinlarebant en el estudio de fase 2 STGD1 se esperan para el cuarto trimestre de 2023 y los datos provisionales del ensayo de fase 3 DRAGON se esperan para mediados de 2024.
Además, Belite tiene previsto inscribir al primer paciente en el estudio de fase 3 de 2 años (PHOENIX) de Tinlarebant en la atrofia geográfica (AG) en el tercer trimestre de 2023.
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Belite Bio, Inc es una empresa biofarmacéutica de desarrollo de fármacos en fase clínica. La empresa se centra en el desarrollo de nuevas terapias para enfermedades oculares degenerativas de la retina, como la degeneración macular atrófica asociada a la edad (DMAE) y la enfermedad de Stargardt autosómica recesiva de tipo 1 (ETSG), que conducen progresivamente a la ceguera permanente, y enfermedades metabólicas como la enfermedad del hígado graso no alcohólico (HGNA), la esteatohepatitis no alcohólica (EHNA), la diabetes de tipo 2 (DMT2) y la gota. Su principal producto candidato, el LBS-008 como tratamiento oral diario para pacientes con STGD1 y atrofia geográfica. En el STGD1, está desarrollando el LBS-008 como tratamiento en comprimidos de una vez al día para actuar sobre la proteína 4 de unión al retinol (RBP4) mediante la interrupción de la unión de la vitamina A (retinol) a la RBP4, lo que conduce a una menor entrega de retinol al ojo y a una menor acumulación de subproductos tóxicos de la vitamina A. Su producto candidato también incluye el LBS-009 una terapia oral anti-RBP4 dirigida a enfermedades hepáticas, incluyendo NAFLD, NASH y T2D.