Belite Bio Inc. ha anunciado que ha finalizado la inscripción en su ensayo pivotal global de fase 3 "DRAGON" para pacientes con enfermedad de Stargardt (STGD1). El tinlarebant es un antagonista oral de la proteína 4 de unión al retinol (RBP4) que se administra una vez al día y está diseñado para reducir los niveles de toxinas oculares basadas en la vitamina A implicadas en la STGD1. El profesor Michel Michaelides, investigador principal y jefe del ensayo DRAGON del Hospital Oftalmológico Moorfields del Reino Unido, uno de los principales centros de reclutamiento a nivel mundial, añadió que "ha sido un placer y un privilegio ser uno de los centros de reclutamiento de este prometedor ensayo DRAGON de fase 3. La ralentización sostenida de la progresión de la enfermedad demostrada en el ensayo de fase 2 de 18 meses para pacientes con STGD1 es muy alentadora, y refuerza aún más la creencia de la compañía en el potencial transformador del Tinlarebant para ser la primera opción de tratamiento aprobada por la FDA para el STGD1?
El ensayo pivotal de fase 3 DRAGON es un estudio aleatorizado, doble enmascarado, controlado con placebo, global y multicéntrico, diseñado para evaluar la seguridad y eficacia del Tinlarebant en pacientes adolescentes con STGD1. El ensayo DRAGON cuenta con centros globales en 11 países, incluidos EE.UU., Reino Unido, Alemania, Francia, Bélgica, Suiza, Países Bajos, China, Hong Kong, Taiwán y Australia. Se han inscrito 90 pacientes en este estudio con una aleatorización 2:1 (activo:placebo). El criterio principal de valoración de la eficacia es la ralentización de la tasa de crecimiento de las lesiones, junto con la evaluación de la seguridad y la tolerabilidad. Tinlarebant ha obtenido la designación de vía rápida y la designación de enfermedad pediátrica rara en EE.UU., y la designación de medicamento huérfano tanto en EE.UU. como en Europa para STGD1. Los datos de primera línea del Tinlarebant en el estudio de fase 2 STGD1 se esperan para el cuarto trimestre de 2023 y los datos provisionales del ensayo de fase 3 DRAGON se esperan para mediados de 2024.



Además, Belite tiene previsto inscribir al primer paciente en el estudio de fase 3 de 2 años (PHOENIX) de Tinlarebant en la atrofia geográfica (AG) en el tercer trimestre de 2023.