Belite Bio Inc. ha anunciado que el Ministerio de Sanidad, Trabajo y Bienestar de Japón (MHLW) ha concedido la designación Sakigake a su fármaco líder, Tinlarebant, para el tratamiento de la STGD1. La designación Sakigake fue establecida por el MHLW para acelerar el proceso de aprobación de medicamentos en Japón para fármacos innovadores con una eficacia destacada dirigidos a enfermedades graves, con el fin de ponerlos a disposición de los pacientes en Japón antes que en el resto del mundo, proporcionando (a) consulta priorizada, (b) consulta previa a la solicitud, (c) revisión priorizada, (d) asignación de un socio de revisión y (e) ampliación del periodo de reexamen. La enfermedad está causada por mutaciones en un gen específico de la retina (ABCA4), que provoca una acumulación progresiva de bisretinoides que conduce a la muerte de las células retinianas y a la pérdida progresiva de la visión central.

Las propiedades fluorescentes de los bisretinoides y el desarrollo de sistemas de imagen de la retina han ayudado a los oftalmólogos a identificar y controlar la progresión de la enfermedad. En la actualidad, no existen tratamientos aprobados por la FDA para la STGD1. Es importante destacar que la STGD1 y la AG, o DMAE seca avanzada, comparten una fisiopatología similar, que se caracteriza por la acumulación excesiva de bisretinoides, la muerte celular de la retina y la pérdida progresiva de visión.

La pérdida de visión se produce rápidamente, a pesar de la expansión periférica de la "retina muerta", hasta que la enfermedad alcanza el centro del ojo (la mácula). La atrofia geográfica, o AG, es la fase avanzada de la DMAE. En la actualidad, no existenF tratamientos de administración oral aprobados por la FDA para la AG ni terapias aprobadas por la FDA para las demás fases de la DMAE seca distintas de la AG.

Se calcula que hay 20 millones de pacientes con DMAE en EE.UU. y más de 196 millones en todo el mundo, con un coste sanitario directo mundial estimado de 255.000 millones de dólares. Estas afirmaciones incluyen, entre otras, las relativas a las implicaciones potenciales de los datos clínicos para los pacientes, y el avance y las actividades preclínicas previstas de Belite Bio, el desarrollo clínico, los hitos normativos y la comercialización de sus productos candidatos, así como cualquier otra afirmación que contenga las palabras "esperar", "esperanza" y expresiones similares. Los resultados reales pueden diferir materialmente de los indicados en las declaraciones prospectivas como consecuencia de diversos factores importantes, incluidos, entre otros, la capacidad de Belite Bio para demostrar la seguridad y eficacia de sus fármacos candidatos; los resultados clínicos de sus fármacos candidatos, que pueden no respaldar un mayor desarrollo o la aprobación reglamentaria; el calendario para completar los ensayos clínicos pertinentes y/o para recibir los datos provisionales/finales de dichos ensayos clínicos; el contenido y el calendario de las decisiones tomadas por las autoridades reguladoras pertinentes en relación con la aprobación reglamentaria de los fármacos candidatos de Belite Bio; la eficacia potencial del Tinlarebant, así como los riesgos que se comentan con más detalle en la sección "Factores de riesgo" de los documentos presentados por Belite Bio ante la U.U. S. Securities and Exchange Commission.

Todas las declaraciones prospectivas se basan en la información contenida en los documentos presentados por la empresa ante la Comisión del Mercado de Valores.