Belite Bio Inc. presentó los datos de un año de su estudio clínico de fase 2 de dos años en curso sobre el Tinlarebant en el STGD1 como parte de la serie de presentaciones orales en la Reunión Anual de la Academia Americana de Oftalmología (AAO) celebrada durante el 30 de septiembre al 3 de octubre de 2022 en McCormick Place, Chicago. Hasta la fecha, los 13 pacientes han completado un año de tratamiento en el estudio en curso de fase 2 de Tinlarebant, de dos años de duración. Se han recogido los resultados de las evaluaciones de seguridad y tolerabilidad, así como datos de imágenes de la retina para la evaluación de la progresión de la enfermedad.

Las imágenes de la tomografía de coherencia óptica de dominio espectral, una modalidad de imagen que permite visualizar la anatomía de la retina, han mostrado una estabilización del grosor de la retina en muchos sujetos. Las imágenes de autofluorescencia del fondo de ojo no muestran ninguna expansión de la autofluorescencia (QDAF) en 7 de 13 (53,8%) sujetos, y 12 de 13 (92,3%) sujetos tampoco muestran ninguna lesión atrófica (DDAF) tras un año de tratamiento. Y lo que es más importante, 9 de 13 (69,2%) sujetos muestran una estabilización o mejora de la agudeza visual a lo largo del periodo de tratamiento de un año.

Según el estudio prospectivo internacional del STGD1 (el estudio ProgStar), los pacientes de inicio infantil sin lesión atrófica (DDAF) al inicio del tratamiento experimentaron una tasa media de crecimiento de la lesión de 0,66 mm(2) para los ojos izquierdos y de 0,74 mm(2) para los ojos derechos al cabo de un año. Además, el estudio prospectivo de cohortes sobre la enfermedad de Stargardt de inicio en la infancia, realizado por Georgiou et al., informó de una tasa media de crecimiento de las lesiones atróficas (DDAF) de 0,69 mm(2) /año para los niños.

Los datos de Belite Bio a un año del estudio de fase 2 en curso mostraron una tasa media de crecimiento de las lesiones de 0,03 mm(2) /año, lo que demuestra una tendencia prometedora hacia la detención o ralentización de la progresión de la enfermedad en la cohorte del estudio. Belite Bio espera que la próxima lectura de datos de su estudio de fase 2 sobre el STGD1 se produzca durante el segundo trimestre de 2023, cuando todos los sujetos completen 18 meses de tratamiento.