BenevolentAI S.A. anuncia la entrega con éxito de su candidato preclínico para el tratamiento potencial de la esclerosis lateral amiotrófica (ELA), BEN-34712. BEN-34712 es un agonista sesgado oral, potente y selectivo del RAR?ß (receptor alfa beta del ácido retinoico) que penetra en el cerebro y que ahora entrará en estudios de autorización de nuevos fármacos en investigación (IND). Se ha demostrado que la alteración de la señalización del ácido retinoico provoca neuroinflamación, estrés oxidativo y disfunción mitocondrial, todas ellas características de la ELA.

En estudios preclínicos realizados por la empresa, el BEN-34712 fue neuroprotector en un modelo de co-cultivo in vitro de neurona motora/iAstrocitos derivado de paciente y relevante para la enfermedad, demostrando una eficacia significativa tanto en subtipos esporádicos como familiares de ELA. Además, BEN-34712 ha demostrado tanto el compromiso de la diana del sistema nervioso central (SNC) como efectos protectores funcionales en el modelo de ratón SOD1G93A de la ELA tras la repetición de la dosis durante 50 días. BenevolentAI colaboró en este programa con el Instituto Sheffield de Neurociencia Traslacional (SITraN) de la Universidad de Sheffield, utilizando sus sistemas de co-cultivo de neuronas motoras/iAstrocitos derivados de pacientes y su experiencia en modelos in vivo.