BioCardia®, Inc. ha anunciado la finalización de la inscripción en su ensayo CardiAMP de insuficiencia cardíaca y el inicio de conversaciones con la FDA sobre un segundo protocolo de estudio pivotal adaptado a los pacientes que respondieron en el ensayo inicial con el objetivo de obtener la aprobación de la FDA para su comercialización. Como se ha divulgado anteriormente, los resultados provisionales del ensayo revisados por la Junta de Supervisión de la Seguridad de los Datos (DSMB) en julio de 2023 indicaron que no es probable que el ensayo de fase III CardiAMP sobre insuficiencia cardíaca cumpla el criterio de valoración principal de eficacia a los 12 meses, en parte, porque ambos grupos de estudio de pacientes aleatorizados han tenido buenos resultados. Además, todos los resultados clínicos incluidos en este análisis favorecieron el tratamiento, entre ellos: la calidad de vida medida por el Cuestionario de Minnesota sobre la vida con insuficiencia cardíaca, el NT-proBNP, la distancia de seis minutos a pie, la fracción de eyección ventricular izquierda, el volumen sistólico final del ventrículo izquierdo y el volumen diastólico final del ventrículo izquierdo.

BioCardia, con su liderazgo clínico, ha desarrollado un diseño de estudio modificado que se prevé tenga una alta probabilidad de éxito basándose en los datos existentes y ha iniciado conversaciones con la FDA. El estudio propuesto CardiAMP Insuficiencia Cardíaca II incluye el requisito de que todos los pacientes tengan un NT-proBNP al inicio del estudio superior a 500 pp/ml y tiene un criterio de valoración primario modificado. Este criterio de valoración es casi idéntico al de otros estudios clínicos en curso de otras terapias para esta indicación que también utilizan criterios de inclusión del umbral de NT-proBNP.

Los cálculos estadísticos para este diseño de estudio clínico apoyan que un ensayo clínico de tamaño modesto, basado en los resultados provisionales, alcanzaría una potencia elevada (probabilidad de éxito). Las modificaciones adicionales del diseño del ensayo propuesto incluyen elementos para simplificar la logística clínica y reducir el coste de realización del estudio. Próximos hitos y acontecimientos previstos: BCDA-01: Ensayo(s) CardiAMP de terapia celular para la insuficiencia cardiaca; Cuarto trimestre de 2023 Aprobación del protocolo de la FDA del ensayo CardiAMP HF II; Cuarto de 2023: Consulta formal de la PMDA de Japón; BCDA-02: CardiAMP Cell therapy for Chronic Myocardial Ischemia Phase III Trial; Cuarto Cuarto 2023: Finalización de la cohorte Roll-in y transición al ensayo pivotal aleatorizado; BCDA-03: Terapia celular alogénica con MSC NK1R+ en el ensayo de fase I/II de ICFrEF isquémica; Cuarto 2023: Com finalización de la cohorte de dosis baja; Sistema de administración bioterapéutica Helix; Cuarto 2023: Actualizaciones sobre licencias/asociaciones.