BioCryst Pharmaceuticals, Inc. anunció la inscripción del primer paciente en el ensayo pivotal APeX-P que evalúa ORLADEYO(R) (berotralstat) oral, una vez al día, en pacientes pediátricos con angioedema hereditario (AEH) de 2 a < 12 años de edad. ORLADEYO es la primera y única terapia oral diseñada específicamente para prevenir los ataques de AEH en pacientes adultos y pediátricos de 12 años o más. Aprobado por primera vez por la Administración de Alimentos y Medicamentos de EE.UU. (FDA) en diciembre de 2020, ORLADEYO está disponible en muchos mercados mundiales.

APeX-P es un ensayo abierto diseñado para evaluar la farmacocinética (FC) y la seguridad de ORLADEYO en pacientes pediátricos con AEH (de 2 a < 12 años de edad). El ensayo consistirá en un periodo inicial de tratamiento estándar (SOC) de 12 semanas, seguido de un periodo posterior de tratamiento abierto con ORLADEYO de 48 semanas de duración, con continuación hasta las 144 semanas. Los pacientes se inscribirán en cuatro cohortes de dosis, utilizándose el peso corporal para determinar la asignación a cada cohorte.

Las cohortes de mayor peso (Cohortes 1 y 2) se inscribirán primero y en paralelo, y las evaluaciones de seguridad y la modelización PK de todos los datos PK disponibles se utilizarán entonces para confirmar las bandas de peso para inscribir secuencialmente a las Cohortes 3 y 4. La eficacia de ORLADEYO en APeX-P se resumirá utilizando métodos estadísticos descriptivos. El criterio de valoración primario de APeX-P es la caracterización del perfil PK de ORLADEYO en pacientes de 2 a < 12 años. Tras la finalización de APeX-P, BioCryst tiene previsto presentar una solicitud suplementaria de nuevo fármaco (sNDA) para el posible uso ampliado de ORLADEYO en la profilaxis para prevenir ataques en pacientes pediátricos con AEH.