Biogen y Alectos Therapeutics han entrado en un acuerdo de licencia y colaboración para desarrollar y comercializar un novedoso inhibidor selectivo preclínico de GBA2, AL01811, que tiene un potencial de primera clase como tratamiento oral modificador de la enfermedad para pacientes con la enfermedad de Parkinson. Esta colaboración combina la experiencia de Alectos en terapias de moléculas pequeñas con las capacidades de desarrollo de Biogen en trastornos del movimiento. Cada vez hay más pruebas que sugieren que la disfunción lisosomal desempeña un papel clave en la patología de las enfermedades neurodegenerativas, incluida la EP.

Se ha demostrado que los inhibidores de GBA2 de moléculas pequeñas reducen el pH lisosómico y aumentan los niveles de la bomba de protones lisosómica vATPasa, que participa en el mantenimiento del pH ácido necesario para la función lisosómica. En la actualidad, no existen terapias aprobadas para modificar la enfermedad en el caso de la EP, lo que crea importantes necesidades insatisfechas para los pacientes que buscan frenar la progresión de la enfermedad. Si se aprueba, el AL01811 tiene el potencial de mejorar el estándar de atención para los trastornos del movimiento como la EP, que afecta a aproximadamente 10 millones de pacientes en todo el mundo.

Según los términos del acuerdo, Biogen realizará un pago inicial de 15 millones de dólares a Alectos Therapeutics por una licencia global exclusiva para el AL01811 y otras moléculas de apoyo no identificadas. Además, Alectos tiene derecho a recibir hasta 77,5 millones de dólares en posibles pagos de desarrollo y 630 millones de dólares en posibles pagos comerciales si la colaboración alcanza ciertos hitos. Alectos también es elegible para recibir regalías escalonadas de un dígito alto a mediados de la década.

En el futuro, ambas empresas colaborarán en las actividades preclínicas del AL01811 y, una vez que el AL01811 avance hacia la clínica, Biogen asumirá la responsabilidad exclusiva de todas las actividades y costes de desarrollo, reglamentarios, de fabricación y comerciales.