Biomea Fusion publica datos preclínicos con BMF-219 en la diabetes
06 de enero 2022 a las 14:30
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Biomea Fusion, Inc. ha anunciado que el BMF-219 ha mostrado una notable actividad tanto en la rata diabética de Zucker (ZDF) como en los modelos animales de diabetes de tipo 2 inducidos por la estreptozotocina (STZ). La pérdida de masa funcional de células beta es un componente central de la historia natural en ambos tipos de diabetes, la diabetes de tipo 1 (mediada por una disfunción autoinmune) y la diabetes de tipo 2 (mediada por una disfunción metabólica). Las células beta se encuentran en el páncreas y son responsables de la síntesis y secreción de insulina. La insulina es una hormona que ayuda al cuerpo a utilizar la glucosa para obtener energía y ayuda a controlar los niveles de glucosa en sangre. En los pacientes con diabetes, la masa y la función de las células beta están disminuidas, lo que provoca una secreción insuficiente de insulina y una hiperglucemia. Se cree que la menina actúa como un freno en el recambio de las células beta/crecimiento de las mismas, lo que apoya la idea de que la inhibición de la menina podría conducir a la regeneración de las células beta sanas normales. En particular, se ha demostrado que la eliminación del gen responsable de la creación de la menina (MEN1) produce un profundo control glucémico en modelos animales diabéticos. Basándose en estos y otros hallazgos científicos, Biomea exploró el potencial de la inhibición de la menina como enfoque terapéutico viable para detener o revertir permanentemente la progresión de la diabetes tipo 2. Centrándose en el rasgo distintivo de la diabetes de tipo 2, la disfunción de las células beta y la pérdida de masa de las mismas, Biomea llevó a cabo experimentos con ZDF y STZ para medir el impacto potencial del BMF-219 en el tratamiento de la diabetes de tipo 2. En ambos modelos, el BMF-219 fue capaz de normalizar los niveles de glucosa en la mayoría de los animales tras sólo dos semanas de tratamiento. Cabe destacar que la mayor parte del efecto se mantuvo a pesar del lavado completo del BMF-219. En conjunto, Biomea cree que estos resultados indican el potencial clínico de un nuevo inhibidor de la menina como tratamiento innovador para la diabetes de tipo 2. Las revisiones detalladas de ambos estudios se presentarán en una próxima conferencia científica. La empresa tiene previsto celebrar este trimestre una reunión con los organismos reguladores para discutir los planes de un estudio de fase 1/2.
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Biomea Fusion, Inc. es una empresa biofarmacéutica en fase clínica. La empresa se centra en el descubrimiento y desarrollo de pequeñas moléculas covalentes orales para tratar a pacientes con enfermedades metabólicas y cánceres genéticamente definidos. Una pequeña molécula covalente es un compuesto sintético que forma un enlace permanente con su proteína diana. La empresa está utilizando su sistema patentado FUSION para descubrir, diseñar y desarrollar una línea de medicamentos de moléculas pequeñas de unión covalente diseñados para maximizar el beneficio clínico para los pacientes. Su principal producto candidato, el BMF-219, está diseñado para ser un inhibidor covalente oral, potente y selectivo de la menina, construido a partir de su Sistema FUSION. Está desarrollando el BMF-219 para el tratamiento de enfermedades reguladas o dependientes de la menina, como la diabetes tipo 1 y tipo 2, así como subtipos de tumores líquidos y sólidos. Su segundo candidato a desarrollo, el BMF-500, es un inhibidor covalente de las mutaciones activadoras de la tirosina quinasa 3 (FLT3) similar al FMS.