Bristol Myers Squibb anunció nuevos resultados de seguimiento a largo plazo de dos estudios de fase 3 que evalúan CAMZYOS® (mavacamten), un inhibidor de la miosina cardiaca de primera clase, en pacientes adultos con miocardiopatía hipertrófica (MCH) obstructiva sintomática. Los resultados del análisis de 56 semanas del estudio VALOR-HCM de extensión a largo plazo (LTE) se presentaron como una presentación oral de última hora, con publicación simultánea en JAMA Cardiology, y los resultados del análisis acumulativo de 120 semanas de la cohorte EXPLORER del estudio MAVA-LTE se presentaron como una presentación oral en el Congreso 2023 de la Sociedad Europea de Cardiología (ESC). Los hallazgos clave del análisis de 56 semanas de VALOR-HCM LTE incluyen: El tratamiento con CAMZYOS demostró mejoras sostenidas en los criterios de valoración clave del estudio tanto en el grupo original de CAMZYOS durante 56 semanas como en los que pasaron al grupo de placebo cruzado durante 40 semanas.

En la semana 56, 5 de 56 pacientes (8,9%) del grupo original de CAMZYOS y 10 de 52 pacientes (19,2%) del grupo de transición al placebo en la semana 40 decidieron seguir con la terapia de reducción septal (TRS) o eran aptos para la TRS. CAMZYOS demostró una reducción sostenida del gradiente máximo del TSVI en reposo (-34,0 mmHg en el grupo original de CAMZYOS [IC del 95%: -43,5 a -24,5] y -33,2 mmHg en el grupo de placebo cruzado [IC del 95%: -41,9 a -24,5]). Se observó una proporción con mejoría de la clase de la NYHA de =1 clase en el 93% de los pacientes del grupo original de CAMZYOS en la semana 56 y en el 73% de los pacientes del grupo cruzado con placebo en la semana 40.

En la puntuación del Resumen Clínico del Cuestionario de Cardiomiopatía de Kansas City (KCCQ-23 CSS)* de 23 ítems comunicada por el paciente, las puntuaciones medias de frecuencia de síntomas, carga de síntomas y limitación física siguieron mejorando con un aumento de 14,1 puntos en el grupo original de CAMZYOS (IC del 95%: 9,9 a 18,3) y de 11,7 puntos en el grupo cruzado con placebo (IC del 95%: 6,9 a 16,4). CAMZYOS también se asoció con una reducción sostenida en todos los biomarcadores de estrés de la pared cardiaca y lesión miocárdica, incluida la reducción del péptido pro natriurético cerebral N-terminal (NT-proBNP), con -376 ng/L para el grupo original de CAMZYOS (IC del 95%: -723 a -225) y -423 ng/L para el grupo cruzado con placebo (IC del 95%: -624 a -252) y la reducción de la troponina I cardiaca con -7.0 ng/L para el grupo original de CAMZYOS (IC del 95%: -10 a -2,3) y -6,2 ng/L para el grupo de placebo cruzado (IC del 95%: -11,5 a -3,3). No se observaron nuevas señales de seguridad, y la seguridad y la eficacia fueron consistentes en ambos grupos de pacientes.

El CSS del KCCQ-23 se obtiene a partir de la puntuación total de síntomas (TSS) y la puntuación de limitaciones físicas (PL) del KCCQ-23. El CSS oscila entre 0 y 100, y las puntuaciones más altas representan un mejor estado de salud. Los hallazgos clave del análisis acumulativo de 120 semanas de EXPLORER-LTE incluyen: No se observaron nuevas señales de seguridad.

En general, el 75,9% de los pacientes mejoraron en =1 clase de la NYHA desde el valor basal al inicio del estudio LTE hasta la semana 120. De los 14 pacientes que se encontraban en clase I de la NYHA, 12 seguían en clase I de la NYHA en la última evaluación disponible. El tratamiento con CAMZYOS se asoció a mejoras sostenidas desde el valor basal al inicio del estudio LTE en los parámetros ecocardiográficos, incluida la media E/e? y el NT-proBNP.

La FEVI media se mantuvo dentro del intervalo normal en todas las visitas del estudio. Desde el anterior análisis intermedio de agosto de 2021, un nuevo paciente experimentó una reducción transitoria de la FEVI < 50% que provocó la interrupción temporal del tratamiento.