Calliditas Therapeutics AB ha anunciado que el Comité de Medicamentos Huérfanos (COMP) de la Agencia Europea de Medicamentos (EMA) ha emitido un dictamen positivo sobre la solicitud de la compañía para la designación de medicamento huérfano en la Unión Europea (UE) para el setanaxib en el síndrome de Alport. El dictamen del COMP pasará ahora a la Comisión Europea, que es la responsable de adoptar la decisión en relación con la solicitud de designación de medicamento huérfano y añadirlo al registro comunitario de medicamentos huérfanos de uso humano. La Agencia Europea de Medicamentos define los medicamentos huérfanos como aquellos destinados al diagnóstico, prevención o tratamiento de una enfermedad potencialmente mortal o crónicamente debilitante que es poco frecuente (no afecta a más de cinco de cada 10.000 personas en la Unión Europea) o en los que es poco probable que el medicamento genere beneficios suficientes para justificar los costes de investigación y desarrollo.

Las empresas que obtienen la designación de medicamento huérfano se benefician de asistencia protocolaria y exclusividad de mercado una vez que la Comisión Europea ha concedido la autorización de comercialización. Basándose en un importante trabajo preclínico, Calliditas tiene como objetivo iniciar un estudio clínico de fase 2 aleatorizado y controlado con placebo que evalúe el setanaxib en el síndrome de Al Port con unos 20 pacientes en el cuarto trimestre de 2023. El síndrome de Alport es un trastorno genético derivado de las mutaciones en los genes que codifican el colágeno de tipo 4.

Las cadenas alfa del colágeno de tipo 4 se localizan principalmente en los riñones, los ojos y la cóclea.