Calliditas Therapeutics AB ha anunciado la publicación de un análisis coste-eficacia de Nefecon (comercializado en Estados Unidos como TARPEYO® (budesonida) cápsulas de liberación retardada) frente al tratamiento estándar (SOC) para personas con Nefropatía IgA Primaria (NIgA) en Estados Unidos (EE.UU.). El análisis se publicó en la revista revisada por expertos ClinicoEconomics and Outcomes Research. Los investigadores utilizaron un modelo de transición del estado de salud (compuesto por nueve estados de salud: enfermedad renal crónica en estadio 1, 2, 3a, 3b, 4, enfermedad renal terminal con/sin diálisis, postrasplante renal y muerte) para estimar la rentabilidad de Nefecon además del SOC frente al SOC solo en pacientes adultos con NIgA primaria en EE.UU..

Las probabilidades de ocupación del estado de salud y los datos de entrada clave del modelo se basaron en los datos a nivel de paciente individual de NefIgArd, el ensayo controlado aleatorizado de fase 3 que evalúa el Nefecon. Basándose en umbrales de disposición a pagar comúnmente aceptados en EE.UU. (100.000u 150.000 dólares por año de vida ajustado en función de la calidad (AVAC) ganado), la investigación analizó los datos de rentabilidad del Nefecon y demostró una relación coste-efectividad incremental (RCEI) de 15.428 dólares/ AVAC en un análisis determinista, probablemente explicada por el tiempo estimado de permanencia en estadios menos graves de la enfermedad renal. Indicaciones: TARPEYO® (budesonida) cápsulas de liberación retardada es un corticosteroide indicado para reducir la proteinuria en adultos con nefropatía primaria por inmunoglobulina A (NIgA) con riesgo de progresión rápida de la enfermedad, generalmente un cociente proteína/creatinina en orina (UPCR) =1,5 g/g. Esta indicación se aprueba bajo aprobación acelerada basada en una reducción de la proteinuria.

No se ha establecido si TARPEYO ralentiza el deterioro de la función renal en pacientes con NIgA. La continuación de la aprobación para esta indicación puede depender de la verificación y descripción del beneficio clínico en un ensayo clínico confirmatorio. Información importante sobre seguridad: Contraindicaciones: TARPEYO está contraindicado en pacientes con hipersensibilidad a la budesonida o a cualquiera de los ingredientes de TARPEYO.

Se han producido reacciones graves de hipersensibilidad, incluida la anafilaxia, con otras formulaciones de budesonida. Advertencias y precauciones: Hipercorticismo y supresión del eje suprarrenal: Cuando los corticosteroides se utilizan de forma crónica, pueden producirse efectos sistémicos como hipercorticismo y supresión suprarrenal. Los corticosteroides pueden reducir la respuesta del eje hipotálamo-hipófisis-suprarrenal (HPA) al estrés.

En situaciones en las que los pacientes estén sometidos a cirugía u otras situaciones de estrés, se recomienda la suplementación con un corticosteroide sistémico. Cuando interrumpa el tratamiento [véase Posología y administración] o cambie de corticosteroide, vigile la aparición de signos de supresión del eje suprarrenal. Los pacientes con insuficiencia hepática moderada a grave (Child-Pugh Clase B y C, respectivamente) podrían tener un mayor riesgo de hipercorticismo y supresión del eje suprarrenal debido a una mayor exposición sistémica a la budesonida oral.

Evite su uso en pacientes con insuficiencia hepática grave (Child-Pugh Clase C). Vigile el aumento de signos y/o síntomas de hipercorticismo en pacientes con insuficiencia hepática moderada (Child-Pugh Clase B). Riesgos de inmunosupresión: Los pacientes que toman medicamentos que suprimen el sistema inmunitario son más susceptibles a las infecciones que los individuos sanos.

La varicela y el sarampión, por ejemplo, pueden tener un curso más grave o incluso mortal en pacientes susceptibles o en pacientes con dosis inmunosupresoras de corticosteroides. Evite la terapia con corticosteroides en pacientes con infección tuberculosa activa o quiescente; infecciones fúngicas, bacterianas, víricas sistémicas o parasitarias no tratadas; o herpes simple ocular. Evite la exposición a infecciones activas de fácil transmisión (por ejemplo, varicela, sarampión).

La terapia con corticosteroides puede disminuir la respuesta inmunitaria a algunas vacunas. Otros efectos de los corticosteroides: TARPEYO es un corticosteroide disponible sistémicamente y se espera que cause reacciones adversas relacionadas. Vigile a los pacientes con hipertensión, prediabetes, diabetes mellitus, osteoporosis, úlcera péptica, glaucoma, cataratas, antecedentes familiares de diabetes o glaucoma, o con cualquier otra enfermedad en la que los corticosteroides puedan tener efectos no deseados.

Reacciones adversas: En los estudios clínicos, las reacciones adversas más frecuentes con TARPEYO (ocurrieron en =5% de los pacientes con TARPEYO y en =2% más que con placebo) fueron hipertensión (16%), edema periférico (14%), espasmos musculares (13%), acné (11%), dermatitis (7%), aumento de peso (7%), disnea (6%), edema facial (6%), dispepsia (5%), fatiga (5%) e hirsutismo (5%). Interacciones medicamentosas: La budesonida es un sustrato del CYP3A4. Evite su uso con inhibidores potentes del CYP3A4, como ketoconazol, itraconazol, ritonavir, indinavir, saquinavir, eritromicina y ciclosporina.

Evite la ingestión de zumo de pomelo con TARPEYO. La ingesta de zumo de pomelo, que inhibe la actividad del CYP3A4, puede aumentar la exposición sistémica a la budesonida. Uso en poblaciones específicas: Embarazo: Los datos disponibles de series de casos publicadas, estudios epidemiológicos y revisiones con el uso de budesonida oral en mujeres embarazadas no han identificado un riesgo asociado al fármaco de defectos congénitos mayores, aborto espontáneo u otros resultados adversos maternos o fetales.

Existen riesgos para la madre y el feto asociados a la NIgA. Los bebés expuestos a corticosteroides in utero, incluida la budesonida, corren el riesgo de sufrir hipoadrenalismo. Acerca de TARPEYO: Calliditas ha introducido TARPEYO, la primera terapia aprobada por la FDA para el tratamiento de la enfermedad renal autoinmune Nefropatía IgA primaria, o NIgA, para reducir la proteinuria en adultos con NIgA primaria con riesgo de progresión rápida de la enfermedad, generalmente una UPCR=1,5g/g. Esta indicación está aprobada bajo aprobación acelerada basada en una reducción de la proteinuria.

No se ha establecido si TARPEYO ralentiza el declive de la función renal en pacientes con NIgA. La continuación de la aprobación para esta indicación puede depender de la verificación y descripción del beneficio clínico en un ensayo clínico confirmatorio. TARPEYO es una formulación oral de liberación retardada de budesonida, un corticosteroide con una potente actividad glucocorticoide y una débil actividad mineralocorticoide que sufre un importante metabolismo de primer paso.

TARPEYO se diseñó como una cápsula de liberación retardada de 4 mg y está recubierta entéricamente para que permanezca intacta hasta llegar al íleon. Cada cápsula contiene microesferas recubiertas de budesonida que se dirigen a las células B de la mucosa presentes en el íleon, incluidas las placas de Peyer, responsables de la producción de anticuerpos IgA1 deficientes en galactosa (Gd-Ag1) causantes de la nefropatía IgA. No está claro hasta qué punto la eficacia de TARPEYO está mediada por efectos locales en el íleon frente a efectos sistémicos.