Capricor Therapeutics, Inc. presentará los resultados positivos de 24 meses de su estudio de extensión abierta (OLE) HOPE-2 con el activo principal, CAP-1002, para el tratamiento de la distrofia muscular de Duchenne (DMD) en la Conferencia Clínica y Científica de la MDA que tendrá lugar en Orlando, Florida, del 3 al 6 de marzo de 2024. Los resultados clave del estudio, incluyen: CAP-1002 es una terapia celular en investigación que pretende ralentizar la progresión de la enfermedad a través de acciones inmunomoduladoras, antiinflamatorias y antifibróticas con el objetivo de mejorar potencialmente la tasa de disminución de la función muscular esquelética y cardiaca en pacientes con DMD. La función del músculo esquelético medida por el Rendimiento del Miembro Superior (PUL v2.0) mostró un declive medio del PUL v2.0 tras 24 meses de tratamiento con CAP-1002 fue de 2,8 puntos frente a un declive medio de 7,7 puntos observado durante 24 meses en el grupo de pacientes con placebo.

Cambio delta=4,9 puntos; p=0,021. La tasa media de descenso en los pacientes tratados con CAP-1002 mostró una atenuación de la progresión de la enfermedad de aproximadamente el 64%. CAP-1002 reveló mejoras clínicamente significativas en la mejora de la función cardiaca.

La función cardiaca, medida por la fracción de eyección del ventrículo izquierdo (FEVI%) mediante IRM en el punto temporal de 24 meses, mejoró en el 67% de los pacientes, en comparación con un declive constante en una población comparable de historia natural. El tratamiento con CAP-1002 durante la parte OLE del estudio sigue arrojando un perfil de seguridad favorable constante y ha sido bien tolerado durante todo el estudio. El estudio HOPE-2 OLE cumplió previamente el criterio de valoración primario en el plazo de un año y estos resultados de 24 meses sugieren que los pacientes acumulan beneficios a lo largo del tiempo con preservación de la función muscular esquelética, lo que subraya el beneficio potencial a largo plazo de CAP-1002.

HOPE-2 fue un estudio clínico de fase 2, aleatorizado, doble ciego y controlado con placebo de la principal terapia de investigación de Capricor, CAP-1002, en niños y hombres jóvenes que padecen DMD. Los pacientes del estudio fueron tratados por vía intravenosa con CAP-1002 (150 millones de células por infusión) o placebo cada 3 meses. Se analizaron los datos de un total de 20 pacientes (12 con placebo y 8 tratados) a los 12 meses.

Tras la finalización del estudio HOPE-2, todos los pacientes interrumpieron el tratamiento durante aproximadamente 392 días (media, intervalo [239, 567]), lo que se conoce como fase de vacío. A continuación, todos los pacientes elegibles que deseaban seguir en tratamiento volvieron a entrar en el estudio OLE, en el que recibieron CAP-1002 (150 millones de células por infusión) cada tres meses en el transcurso de 24 meses. Estos resultados de 24 meses se presentaron previamente en la Conferencia Anual 2023 del Parent Project Muscular Dystrophy (PPMD).