Cassava Sciences, Inc. ha anunciado la finalización de la inscripción de pacientes en un par de ensayos de fase 3 para evaluar la seguridad y eficacia de simufilam oral frente a placebo en la demencia de la enfermedad de Alzheimer. El simufilam es un fármaco oral candidato patentado por Cassava Sciences.

Este fármaco en investigación se une a la proteína filamina A alterada en el cerebro y restaura su forma y función normales. Al dirigirse a la filamina A alterada, el simufilam puede ayudar a los pacientes con Alzheimer a conseguir mejores resultados de salud. Un total de 1.929 pacientes fueron aleatorizados en dos ensayos de fase 3 de simufilam en curso.

Se trata de estudios de registro (también conocidos como pivotales), lo que significa que si se generan datos y resultados positivos, pueden respaldar la presentación de una solicitud de nuevo fármaco (NDA) para el simufilam en la enfermedad de Alzheimer. Ambos estudios de fase 3 recibieron una Evaluación de Protocolo Especial (SPA) de la FDA. El primer ensayo de fase 3 (NCT04994483) tiene un periodo de tratamiento de 52 semanas; 804 pacientes con alzhéimer fueron aleatorizados a este estudio, según se anunció en octubre de 2023.

Actualmente se esperan los resultados de primera línea del estudio de fase 3 de 52 semanas aproximadamente a finales de 2024. El segundo ensayo de fase 3 (NCT05026177) tiene un periodo de tratamiento de 76 semanas; 1.125 pacientes con Alzheimer fueron aleatorizados a este estudio. Actualmente se esperan los resultados de primera línea del estudio de fase 3 de 76 semanas aproximadamente a mediados del año 2025.

Los pacientes con demencia de leve a moderada de la enfermedad de Alzheimer que cumplían los criterios de elegibilidad del estudio fueron reclutados en el programa de fase 3 en centros clínicos de EE.UU., Puerto Rico, Canadá, Australia y Corea del Sur. Cassava Sciences está llevando a cabo su programa de fase 3 en curso en colaboración con Premier Research International, una organización global de investigación por contrato (CRO). La noticia de hoy sigue a los datos provisionales de seguridad por resonancia magnética anunciados recientemente, que sugieren que el simufilam no se asocia a anomalías de imagen relacionadas con el amiloide (ARIA) emergentes del tratamiento.

Además, una reunión de septiembre de 2023 de una Junta de Supervisión de Datos y Seguridad (DSMB) recomendó que ambos estudios de fase 3 de simufilam continúen según lo previsto, sin modificaciones. Se esperan datos finales de seguridad al concluir el programa de fase 3.