Cellectar Biosciences, Inc. ha anunciado que ha recibido 1,98 millones de dólares de subvención adicional para ampliar su estudio en curso de fase 1 de iopofosina I 131 (iopofosina) en niños y adolescentes con gliomas de alto grado inoperables en recaída o refractarios. La subvención fue concedida por el Instituto Nacional del Cáncer del Instituto Nacional de la Salud basándose en las señales iniciales de eficacia en el estudio de fase 1, que es un estudio internacional, abierto, de escalada de dosis y de seguridad. La financiación permite una ampliación de la parte 1a a la parte 1b del estudio pediátrico de fase 1 en curso de la empresa.

Para acelerar el desarrollo, el estudio está diseñado como un enfoque de dos partes. La fase 1a, actualmente en curso, está diseñada para determinar la seguridad, la tolerabilidad y la eficacia inicial de la iopofosina en los tumores cerebrales pediátricos, mientras que la fase 1b está diseñada para identificar la dosis y el régimen de dosificación que dan lugar a una eficacia óptima. Los datos preliminares anunciados anteriormente demostraron las respuestas terapéuticas a la iopofosina, como lo demuestran los cambios en múltiples parámetros del tumor y los pacientes que experimentan una mayor supervivencia libre de progresión.

Los HGG pediátricos son un conjunto de subtipos de tumores cerebrales y del sistema nervioso central agresivos que incluyen gliomas pontinos intrínsecos difusos, glioblastomas, astrocitomas y ependimomas. Los niños con estos tumores tienen un pronóstico muy pobre, con una supervivencia típica libre de progresión de sólo unos meses y una supervivencia a 5 años de menos del 30%. Acerca de la iopofosina I-131: La iopofosina es un conjugado de fármacos fosfolípidos de molécula pequeña™ diseñado para proporcionar un suministro dirigido de yodo-131 (radioisótopo) directamente a las células cancerosas, limitando al mismo tiempo la exposición a las células sanas.

Creemos que este perfil diferencia a la iopofosina de muchos tratamientos tradicionales del mercado. La iopofosina se está evaluando actualmente en el estudio pivotal de fase 2 CLOVER-WaM en pacientes con macroglobulinemia de Waldenstrom (WM) recidivante/refractaria (r/r), un estudio de fase 2b en pacientes con mieloma múltiple (MM) r/r y el estudio de fase 1 CLOVER-2 para una variedad de cánceres pediátricos. La Administración de Alimentos y Medicamentos de EE.UU. concedió a la iopofosina la designación de vía rápida para pacientes con MM que hayan recibido dos o más regímenes de tratamiento previos, así como para el MM r/r y el linfoma difuso de células B grandes (DLBCL) r/r.

Se han concedido designaciones de medicamento huérfano (ODD) para la MM, el MM, el neuroblastoma, el rabdomiosarcoma, el sarcoma de Ewing y el osteosarcoma. A la iopofosina también se le concedió la Designación de Enfermedad Pediátrica Rara (RPDD) para el tratamiento del neuroblastoma, el rabdomiosarcoma, el sarcoma de Ewing y el osteosarcoma. La Comisión Europea concedió una ODD para el MM r/r y el MM.