Chemomab Therapeutics Ltd. anunció la autorización por parte de la Administración de Alimentos y Medicamentos de EE.UU. (FDA) de la solicitud de nuevo fármaco en investigación (IND) de la empresa para evaluar el CM-101 en un ensayo de fase 2 en adultos con esclerosis sistémica (SSc). El CM-101 es un anticuerpo monoclonal de primera clase diseñado para interferir en vías biológicas clave asociadas a la SSc y otras enfermedades fibroinflamatorias graves. En estudios preclínicos, el CM-101 redujo las lesiones inflamatorias y fibróticas del pulmón, la piel y la vasculatura -sistemas orgánicos a menudo afectados en los pacientes con SSc. En los primeros ensayos clínicos, el CM-101 fue bien tolerado, redujo los biomarcadores relacionados con la fibrogénesis y demostró efectos antiinflamatorios en pacientes con inflamación pulmonar grave, enfermedad del hígado graso no alcohólico (HGNA) y esteatohepatitis no alcohólica (EHNA). La FDA ha concedido al CM-101 la designación de medicamento huérfano para el SSc y para la colangitis esclerosante primaria (PSC), una enfermedad hepática rara. Actualmente se está llevando a cabo el ensayo de fase 2 SPRING del CM-101 en pacientes con PSC. Francesco Del Galdo, MD, PhD, Catedrático de Medicina Experimental de la Universidad de Leeds en el Reino Unido y Jefe del Programa de Esclerodermia del Instituto de Medicina Reumática y Musculoesquelética de Leeds, es el Investigador Principal del ensayo Chemomab de esclerosis sistémica. Acerca del estudio de fase 2 sobre la esclerosis sistémica con CM-101-el ensayo ABATE
El ensayo ABATE (un estudio de fase 2, multicéntrico, aleatorizado, doble ciego y de prueba biológica para evaluar la SAfiencia, ToleraBilidad y Actividad del CM-101 en pacientes con esclerosis sistémica) inscribirá a 45 pacientes con SSc dermatológica, vascular o pulmonar clínicamente activa. Se espera que la población del estudio se divida aproximadamente entre pacientes con SSc cutánea difusa y pacientes con SSc limitada. El ensayo está diseñado para seguir evaluando la seguridad y establecer la prueba de concepto biológica y clínica del CM-101 como tratamiento potencial para pacientes con SSc. La medida de resultado primaria es la seguridad. Los criterios de valoración secundarios incluyen múltiples marcadores biológicos basados en suero y una variedad de resultados biológicos y clínicos exploratorios, incluida la puntuación del Índice Compuesto de Respuesta en Esclerosis Sistémica del Colegio Americano de Reumatología (ACR-CRISS) y sus revisiones (rCRISS). El ensayo incluye un periodo doble ciego de 24 semanas durante el cual los pacientes en tratamiento activo recibirán 10 mg/kg de CM-101 mediante infusión intravenosa cada tres semanas, seguido de una extensión abierta de 24 semanas, en la que todos los pacientes recibirán una dosis de 10 mg/kg. El ensayo también incluye múltiples evaluaciones clínicas de la piel, la vasculatura y la función pulmonar. Se espera que genere información adicional sobre los mecanismos de la enfermedad, proporcione datos relevantes para futuras estrategias de estratificación de pacientes e informe sobre la selección de criterios de valoración apropiados para futuros estudios. La lectura de los datos de primera línea está prevista para el segundo semestre de 2024.