CRISPR Therapeutics ha anunciado que la Administración de Alimentos y Medicamentos de EE.UU. (FDA) ha aprobado CASGEVY? (exagamglogene autotemcel [exa-cel]), una terapia celular editada por genes CRISPR/Cas9, para el tratamiento de la beta talasemia dependiente de transfusión (TDT) en pacientes de 12 años o más. La administración de CASGEVY requiere experiencia en el trasplante de células madre; por lo tanto, el socio Vertex Pharmaceuticals Incorporated se está comprometiendo con hospitales experimentados para establecer una red de centros de tratamiento autorizados (ATC), operados de forma independiente, en todo EE.UU. para ofrecer CASGEVY a los pacientes.

Los nueve ATC activados en EE.UU. pueden ofrecer CASGEVY a pacientes elegibles con TDT y anemia falciforme (ECF).