El consejo de administración de CSPC Pharmaceutical Group Limited ha anunciado que la primera inyección de células T con receptor de antígeno quimérico (CAR) basada en ARNm y nanopartículas lipídicas (LNP) (SYS6020) (el "Producto"), desarrollada por el Grupo, ha obtenido la aprobación de la Administración Nacional de Productos Médicos de la República Popular China para realizar ensayos clínicos en China. El Producto es el primer producto de terapia celular basado en ARNm-LNP del mundo aprobado para ensayos clínicos. Al expresar un CAR que puede reconocer específicamente los antígenos BCMA, puede dirigirse y eliminar las células BCMA-positivas en el cuerpo del paciente para lograr fines terapéuticos.

En comparación con los productos CAR-T convencionales, el Producto tiene la ventaja de una elevada viabilidad celular, un alto porcentaje de CAR positivos, ningún riesgo de tumorigenicidad debido a la integración genómica y efectos secundarios mínimos como el síndrome de liberación de citoquinas (SRC). Los estudios preclínicos han demostrado que el Producto puede destruir de forma significativa las células de mieloma positivas al antígeno BCMA y presenta un buen perfil de seguridad y eficacia. La indicación para la aprobación de este ensayo clínico es el mieloma múltiple (MM).

Además, el Producto tiene potencial para utilizarse en el tratamiento de enfermedades autoinmunes como el lupus eritematoso sistémico (LES) y la miastenia gravis (MG), lo que le confiere un prometedor valor de desarrollo clínico. La aprobación del ensayo clínico obtenida para el Producto marca el primer logro significativo del Grupo en el campo de la terapia celular, que sienta unas bases sólidas para el desarrollo de otros productos de terapia celular, como los CAR-T generados in vivo.