CStone Pharmaceuticals ha anunciado que la solicitud de nuevo fármaco en investigación (IND) de CS5001, un posible conjugado anticuerpo-fármaco (ADC) de primera clase a nivel mundial dirigido al receptor huérfano similar a la tirosina quinasa (ROR1), ha recibido una carta de STUDY MAY PROCEED (SMP) de la Administración de Alimentos y Medicamentos de los Estados Unidos (FDA). El CS5001 comenzará a funcionar en la clínica como uno de los tres ADCs ROR1 más avanzados a nivel mundial, marcando otro hito importante para la estrategia Pipeline 2.0 de CStone. ROR1 es una proteína oncofetal con una expresión baja o nula en los tejidos adultos, pero con una alta expresión en una variedad de cánceres, incluyendo varias formas de leucemia y linfoma no Hodgkin, cánceres de mama, pulmón y ovario, lo que la convierte en una diana ideal de ADC. El CS5001 es un ADC dirigido a ROR1 con múltiples características diferenciadas que incluyen una conjugación específica para el sitio, un enlazador escindible selectivo para el tumor y una tecnología pro-fármaco. Los resultados de los estudios preclínicos mostraron que el CS5001 presentaba una citotoxicidad potente y selectiva frente a una variedad de líneas celulares de cáncer que expresan ROR1 y demostró una notable actividad antitumoral in vivo en modelos de xenoinjertos de tumores sólidos y hematológicos.