CStone Pharmaceuticals ha anunciado que la Administración Nacional de Productos Médicos (NMPA) de China ha aprobado la solicitud suplementaria de nuevo fármaco (sNDA) de GAVRETO (pralsetinib), un inhibidor selectivo del reordenamiento durante la transfección (RET), para el tratamiento de primera línea de adultos con cáncer de pulmón no microcítico (CPNM) localmente avanzado o metastásico positivo a la fusión RET. GAVRETO fue descubierto por el socio de CStone, Blueprint Medicines. CStone tiene un acuerdo exclusivo de colaboración y licencia con Blueprint Medicines para el desarrollo y comercialización de GAVRETO en la Gran China, que abarca China continental, Hong Kong, Macao y Taiwán.

GAVRETO fue el primer inhibidor RET dirigido aprobado por la NMPA de China, y la terapia recibió la aprobación inicial en marzo de 2021 para el tratamiento del CPNM localmente avanzado o metastásico RET fusionado positivo tras quimioterapia basada en platino. También recibió la aprobación de la NMPA como primer inhibidor selectivo de RET para el tratamiento del cáncer de tiroides avanzado con alteración de RET en marzo de 2022. Desde su comercialización en la Gran China, GAVRETO es accesible en aproximadamente 200 hospitales y farmacias DTP y está cubierto por programas de seguros comerciales en 130 ciudades.

GAVRETO ha sido incluido en varias guías clínicas y consensos basados en su fuerte perfil clínico. Esta aprobación de la sNDA se basa en los resultados del estudio ARROW, que es un estudio clínico global de fase 1/2 diseñado para evaluar la seguridad, tolerabilidad y eficacia de GAVRETO en pacientes con CPNM con fusión RET positiva, cáncer medular de tiroides (CMT) con mutación RET y otros tumores sólidos avanzados con alteraciones RET. Recientemente, en junio, se han publicado en Cancer, una revista oncológica de renombre mundial, los datos actualizados de eficacia y seguridad del estudio ARROW de GAVRETO en pacientes chinos con CPNM con fusión RET positiva, lo que supone un reconocimiento adicional por parte de la comunidad académica internacional desde la presentación previa en el Congreso de la Sociedad Europea de Oncología Médica de Asia (ESMO Asia) de 2022.

Los datos demostraron que GAVRETO tenía una actividad antitumoral robusta y duradera y un perfil de seguridad manejable en pacientes chinos con CPNM localmente avanzado o metastásico con fusión RET positiva. En la fecha de corte de los datos (4 de marzo de 2022), un total de 68 pacientes con CPNM avanzado con fusión RET positiva estaban reclutados en 10 centros de China y recibieron una dosis inicial de GAVRETO de 400 mg una vez al día. Entre estos pacientes, 37 recibieron quimioterapia previa basada en platino y 31 no recibieron tratamiento sistémico previo.

La respuesta al tratamiento se evaluó mediante una Revisión Central Independiente Cegada (BICR) de acuerdo con los Criterios de Evaluación de la Respuesta en Tumores Sólidos (RECIST) v1.1. Eficacia: Se observó un beneficio clínico duradero y a largo plazo de GAVRETO tanto en pacientes chinos sin tratamiento como en pacientes previamente tratados con CPNM avanzado positivo para la fusión RET. La tasa de respuesta en los pacientes sin tratamiento fue superior a la de la población de pacientes tratados previamente. En el caso de los pacientes que habían recibido previamente quimioterapia basada en platino (pacientes con enfermedad medible al inicio, n=33), la tasa de respuesta global confirmada (TRO) fue del 66,7%, incluyendo 1 respuesta completa (RC) y 21 respuestas parciales (RP).

La tasa de control de la enfermedad (TCE) alcanzó el 93,9%. Para los pacientes que no habían recibido tratamiento sistémico previo (pacientes con enfermedad medible al inicio, n=30), la ORR confirmada fue del 83,3%, incluyendo 2 RC y 23 RP. La RDC fue del 86,7%.

Se observó un beneficio para la supervivencia a largo plazo. No se alcanzó la mediana de supervivencia global (SG). Seguridad: GAVRETO tuvo un perfil de seguridad generalmente manejable en pacientes chinos, sin que se observaran nuevas señales de seguridad.