Delcath Systems, Inc. anunció la publicación de los resultados del estudio pivotal de fase 3 FOCUS de HEPZATO KIT (melfalán/sistema de administración hepática) en pacientes con melanoma uveal metastásico no resecable (mUM) el 5 de mayo de 2024 en la revista Annals of Surgical Oncology. La Food and Drug Administration (FDA) aprobó HEPZATO KIT el 14 de agosto de 2023 basándose en los resultados del estudio pivotal FOCUS. Un total de 91 pacientes con mUM irresecable fueron tratados con HEPZATO KIT en 23 centros de tratamiento de EE.UU. y Europa.

Los resultados preliminares del estudio FOCUS se presentaron en la Reunión Anual de la Sociedad Americana de Oncología Clínica en 2022. El estudio FOCUS se diseñó para proporcionar una evaluación sólida de la eficacia y la seguridad del tratamiento con HEPZATO KIT, e inscribió a una población heterogénea de pacientes con mUM, incluidos pacientes sin tratamiento y pretratados, pacientes con y sin enfermedad extrahepática y pacientes con una gama de carga tumoral basal. El criterio principal de valoración de la eficacia del estudio FOCUS fue la Tasa de Respuesta Global (TRG), que fue del 36,3%, incluido un 7,7% de pacientes con Respuesta Completa (RC), según determinó un Comité de Revisión Independiente.

El 37,4% de los pacientes presentaron Enfermedad Estable (EN). La ORR alcanzada en el estudio FOCUS se comparó con un Meta-análisis de datos históricos, que abarcaba 16 estudios clínicos publicados con un total de 476 pacientes con mUM tratados con fármacos de inmunoterapia contemporáneos. La ORR del 36,3% en el estudio FOCUS fue significativamente mejor desde el punto de vista estadístico que la ORR estimada agrupada (una media ponderada de la ORR observada) del 5,5% en el grupo de control histórico.

Los criterios secundarios de valoración de la eficacia incluyeron la duración de la respuesta (DOR), la mediana de la supervivencia sin progresión (mPFS) y la mediana de la supervivencia global (mOS), que fueron de 14, 9 y 20,5 meses, respectivamente. La seguridad y la tolerabilidad del tratamiento con HEPZATO KIT notificadas en el estudio FOCUS fueron comparables a la experiencia clínica publicada con Chemosat en Europa. La mediana del número de ciclos de tratamiento con HEPZATO KIT administrados en el estudio FOCUS fue de 4. Los acontecimientos adversos graves emergentes del tratamiento (AAE) más frecuentes fueron trombocitopenia (15,8%) y neutropenia (10,5%), que se trataron con cuidados de apoyo estándar y se resolvieron sin complicaciones posteriores.

No se observaron muertes relacionadas con el tratamiento.