Acciones Design Therapeutics, Inc.

Design Therapeutics, Inc. es una empresa de biotecnología. Se dedica a la investigación y el desarrollo de moléculas GeneTACT, que son candidatas terapéuticas quimeras dirigidas a genes de moléculas pequeñas diseñadas para ser modificadoras de la enfermedad al abordar la causa subyacente de las enfermedades causadas por mutaciones hereditarias de expansión de repetición de nucleótidos. Su programa de ataxia de Friedreich (AF) se centra en el desarrollo de un tratamiento modificador de la enfermedad. Su DT-216 se desarrolla para superar la alteración de la transcripción del FXN que causa la FA. El DT-216 se encuentra en fase I de ensayo clínico. La empresa también se dedica a desarrollar el DT-216 para permitir una mayor exposición y una administración crónica para el tratamiento de la FA, conocido como DT-216P2, que utiliza la misma sustancia farmacológica, el DT-216. Su programa de FECD se centra en el desarrollo de un tratamiento médico potencialmente modificador de la enfermedad para la FECD, el DT-168, que se encuentra en fase I de ensayo clínico. Su programa para la EH se centra en el desarrollo de un tratamiento potencialmente modificador de la enfermedad para la EH.