Dizal ha anunciado que la Administración Nacional de Productos Médicos de China ha aprobado el golidocitinib para el tratamiento de pacientes adultos con linfoma periférico de células T (PTCL) en recaída o refractario (r/r) cuya enfermedad ha progresado o era refractaria a al menos 1 terapia sistémica previa. Hasta la fecha, el golidocitinib es el primer y único inhibidor selectivo de la Janus quinasa 1 (JAK1) aprobado para pacientes con PTCL r/r en todo el mundo. El PTCL es un grupo heterogéneo de linfomas no Hodgkin (NHL) agresivos de células T/células asesinas naturales (NK).

Los pacientes con PTCL se enfrentan a un riesgo extremadamente alto de recaída de la enfermedad incluso si lograron la remisión del tumor tras la terapia convencional de primera línea. El resultado para los pacientes con recaída o refractarios es extremadamente pobre, con una tasa de supervivencia a 3 años del 23% y una mediana de supervivencia global (mos.) de 5,8 meses. Aunque las agencias reguladoras han concedido la aprobación condicional a un par de fármacos en el contexto recidivante o refractario, sus actividades como agentes únicos han sido modestas, con tasas de respuesta objetiva (ORR) inferiores al 30%. El golidocitinib se aprobó basándose en los resultados del estudio JACKPOT8 Parte B (JACKPOT8B), el estudio pivotal multinacional para evaluar la eficacia y la seguridad del golidocitinib en el PTCL r/r como monoterapia. El criterio de valoración primario fue la tasa de respuesta objetiva (ORR), evaluada por un comité de revisión independiente (IRC).

El análisis completo del estudio se publicó simultáneamente en The Lancet Oncology y se presentó en sesión oral en la 65ª Reunión y Exposición Anual de la Sociedad Americana de Hematología. En el estudio JACKPOT8B, golidocitinib demostró una eficacia antitumoral superior y duradera y un perfil de seguridad favorable en pacientes con PTCL r/r, en comparación con las opciones de tratamiento existentes. En la fecha de corte de los datos, el 31 de agosto de 2023, la ORR fue del 44,3%, incluida una tasa de respuesta completa (RC) del 23,9% por IRC.

Se observaron respuestas tumorales en varios subtipos de PTCL. La mediana de la duración de la respuesta (mDoR) fue de 20,7 meses y el 53,8% de los pacientes seguían respondiendo. Dizal (SSE:688192), empresa biofarmacéutica comprometida con el desarrollo de medicamentos novedosos para el tratamiento del cáncer y las enfermedades inmunológicas, anunció que la Administración Nacional de Productos Médicos de China ha aprobado el golidocitinib para el tratamiento de pacientes adultos con linfoma periférico de células T (PTCL) recidivante o refractario (r/r) cuya enfermedad haya progresado o fuera refractaria a al menos 1 terapia sistémica previa.

Hasta la fecha, el golidocitinib es el primer y único inhibidor selectivo de la Janus quinasa 1 (JAK1) aprobado para pacientes con PTCL r/r en todo el mundo. El PTCL es un grupo heterogéneo de linfomas no Hodgkin (NHL) agresivos de células T/células asesinas naturales (NK). Los pacientes con PTCL se enfrentan a un riesgo extremadamente alto de recaída de la enfermedad incluso si lograron la remisión del tumor tras la terapia convencional de primera línea. El resultado para los pacientes con recaída o refractarios es extremadamente pobre, con una tasa de supervivencia a 3 años del 23% y una mediana de supervivencia global (mos.) de 5,8 meses.

Aunque las agencias reguladoras han concedido la aprobación condicional a un par de fármacos en el contexto recidivante o refractario, sus actividades como agentes únicos han sido modestas, con tasas de respuesta objetiva (ORR) inferiores al 30%. El golidocitinib se aprobó basándose en los resultados del estudio JACKPOT8 Parte B (JACKPOT8B), el estudio pivotal multinacional para evaluar la eficacia y la seguridad del golidocitinib en el PTCL r/r como monoterapia. El criterio de valoración primario fue la tasa de respuesta objetiva (ORR), evaluada por un comité de revisión independiente (IRC). El análisis completo del estudio se publicó simultáneamente en The Lancet Oncology y se presentó en sesión oral en la 65ª Reunión y Exposición Anual de la Sociedad Americana de Hematología.

En el estudio JACKPOT8B, golidocitinib demostró una eficacia antitumoral superior y duradera y un perfil de seguridad favorable en pacientes con PTCL r/r, en comparación con las opciones de tratamiento existentes. En la fecha de corte de los datos, el 31 de agosto de 2023, la ORR fue del 44,3%, incluida una tasa de respuesta completa (RC) del 23,9% por IRC. Se observaron respuestas tumorales en varios subtipos de PTCL.

La mediana de la duración de la respuesta (mDoR) fue de 20,7 meses y el 53,8% de los pacientes seguían respondiendo. Dizal fue el primero en identificar y validar el ataque a la vía JAK/STAT como un enfoque terapéutico prometedor para el PTCL, lo que condujo al desarrollo de golidocitinib como el primer inhibidor mundial exclusivo de JAK1. Con una selectividad > 200 a 400 veces superior a la de otros miembros de la familia JAK y unas propiedades farmacocinéticas ideales, el golidocitinib ejerce una potente eficacia antitumoral con un perfil de seguridad favorable.

Con una eficacia y un perfil de seguridad superiores, el golidocitinib ha sido ampliamente reconocido en prestigiosos congresos internacionales como ASCO, EHA, ICML y ASH, con seis presentaciones orales durante cuatro años consecutivos. Los resultados del estudio multinacional JACKPOT8 se publicaron en Annals of Oncology y The Lancet Oncology.