Biogen Inc. y Eisai Co., Ltd. anunciaron detalles adicionales sobre el estudio confirmatorio de poscomercialización de fase 4, ENVISION, de ADUHELM (aducanumab-avwa) 100 mg/mL inyectable para uso intravenoso en la enfermedad de Alzheimer temprana, incluyendo detalles del objetivo del estudio para la inscripción diversa y el punto final primario. Biogen tiene como objetivo inscribir al 18% de los participantes estadounidenses en ENVISION de las poblaciones negra/afroamericana y latina. Este objetivo refleja el compromiso continuo de Biogen de aumentar la diversidad en los ensayos clínicos. Biogen implementará múltiples estrategias para ayudar a superar las barreras que impiden la inscripción de pacientes diversos en los ensayos de la enfermedad de Alzheimer, tales como la falta de acceso a los centros médicos, la familiaridad con el perfil de beneficio/riesgo del tratamiento y las cargas financieras o logísticas. Las empresas también anunciaron que el criterio de valoración principal del ensayo global ENVISION, controlado con placebo, se medirá mediante la Clinical Dementia RatingSum of Boxes a los 18 meses del inicio del tratamiento con ADUHELM. El criterio de valoración CDR-SB es una medida validada tanto de la cognición como de la función que se utiliza ampliamente en los ensayos clínicos de pacientes con enfermedad de Alzheimer sintomática temprana, es coherente con los estudios de fase 3 EMERGE y ENGAGE de ADUHELM, y es capaz de generar resultados sólidos. La actualización también incluye un aumento de la inscripción previamente anunciada, de 1.300 a 1.500 personas con enfermedad de Alzheimer temprana, con confirmación de la patología de beta amiloide, para fortalecer aún más los datos proporcionados por el estudio. Aunque ENVISION y otros ensayos clínicos de ADUHELM ya están planificados o en marcha, los Centros de Servicios de Medicare y Medicaid publicaron recientemente un proyecto de Determinación de Cobertura Nacional, que restringiría la cobertura de Medicare de ADUHELM y otras terapias dirigidas a los amiloides a los pacientes inscritos en un ensayo clínico adicional. Biogen se compromete a colaborar con los CMS para evitar la duplicación innecesaria de ensayos clínicos y a trabajar para encontrar una vía que permita ofrecer a los pacientes un acceso inmediato al primer tratamiento aprobado por la FDA para la enfermedad de Alzheimer desde 2003. Además del criterio de valoración principal, el CDR-SB, los criterios de valoración secundarios incluyen la Escala de Evaluación de la Enfermedad de Alzheimer-Subescala Cognitiva, el Estudio Cooperativo de la Enfermedad de Alzheimer - Inventario de Actividades de la Vida Diaria - Versión de Deterioro Cognitivo Leve Escala Integrada de Valoración de la Enfermedad de Alzheimer, el Mini-Examen del Estado Mental y el Inventario Neuropsiquiátrico. El inicio de la selección de pacientes para ENVISION está previsto para mayo de 2022. Basándose en las tasas de inscripción de los anteriores ensayos de fase 3 con ADUHELM, se espera que la fecha de finalización primaria sea aproximadamente cuatro años después del inicio del estudio. Las empresas agradecen a los profesionales sanitarios, centros médicos, pacientes y familiares que participarán en este ensayo.