Erasca, Inc. anunció que la Administración de Alimentos y Medicamentos de los Estados Unidos (FDA) ha concedido la designación de vía rápida (FTD) al ERAS-801 para el tratamiento de pacientes adultos con glioblastoma (GBM) con alteraciones del gen del receptor del factor de crecimiento epidérmico (EGFR). El ERAS-801 es un inhibidor del EGFR de molécula pequeña biodisponible por vía oral que mostró una penetración sustancial en el sistema nervioso central (SNC) en estudios con animales. El FTD está diseñado para ayudar a que los medicamentos lleguen antes a los pacientes, facilitando el desarrollo y agilizando la revisión de fármacos con potencial para cubrir una necesidad médica no satisfecha mediante el tratamiento de una enfermedad grave o potencialmente mortal.

Los programas que reciben FTD se benefician de interacciones tempranas y frecuentes con la FDA durante el proceso de desarrollo clínico y, si se cumplen los criterios pertinentes, la FDA puede considerar la revisión de partes de una solicitud de comercialización antes de que el patrocinador presente la solicitud completa. El ERAS-801 fue diseñado y desarrollado por un renombrado equipo de investigadores del cáncer: el Dr. Michael Jung, el Dr. Timothy Cloughesy y el Dr. David Nathanson. Acerca del ERAS-801 El ERAS-801 es una pequeña molécula inhibidora del EGFR altamente potente, selectiva, reversible y disponible por vía oral con una penetración en el SNC significativamente mejorada. En modelos animales, el ERAS-801 tuvo un coeficiente de partición cerebro-plasma, Kp, de 3,7 y un coeficiente de partición no unido correspondiente, Kp,uu, de 1,2, que fue hasta cuatro veces superior al de los inhibidores del EGFR aprobados, lo que sugiere que aproximadamente el 100% del fármaco libre en plasma es capaz de atravesar la barrera hematoencefálica (BHE).

A exposiciones clínicamente relevantes en 30 modelos de GBM derivados de pacientes que pretenden representar la heterogeneidad del GBM, el ERAS-801 demostró un beneficio para la supervivencia en 13 de 14 (93%) modelos de EGFR mutante y/o amplificado y tuvo una penetrancia cerebral estadísticamente significativa superior y una supervivencia prolongada en comparación con los inhibidores de la tirosina cinasa del EGFR aprobados, incluidos el osimertinib, el lapatinib y el erlotinib. El ERAS-801 se está evaluando actualmente como monoterapia en el THUNDERBBOLT-1, un ensayo de fase 1 en curso en pacientes con rGBM.