Gain Therapeutics, Inc. ha anunciado la publicación de datos preclínicos que identifican una nueva clase de reguladores alostéricos de molécula pequeña que demuestran potencial terapéutico para los trastornos del almacenamiento lisosómico (LSD) relacionados con la galactosidasa beta 1 (GLB1), incluida la gangliosidosis GM1. El estudio, "Validación de un ensayo altamente sensible basado en HaloTag para evaluar la potencia de una nueva clase de correctores alostéricos de la b-galactosidasa", se publicó en PLOS ONE. En el estudio de PLOS ONE, los científicos de Gain utilizaron la tecnología Site-directed Enzyme Enhancement Therapy (SEE-Tx), propiedad de Gain, seguida de estudios de interacción molecular y de unión de ligandos para identificar y caracterizar dos reguladores alostéricos estructuralmente dirigidos de la b-Gal.

Los investigadores del Instituto de Investigación Biomédica desarrollaron un ensayo bioquímico de escisión HaloTag y lo utilizaron para medir la capacidad de liberación lisosomal de b-Gal. Los resultados mostraron que los dos compuestos (GT-00513 y GT-00413) estabilizaron, potenciaron y restauraron las funciones biológicas clave de transporte lisosomal de b-Gal y redujeron los niveles del sustrato tóxico intracelular, el gangliosidOSido GM1, en células derivadas de pacientes con gangliosidosis GM1.