Gain Therapeutics, Inc. anunció resultados positivos de la parte de dosis única ascendente (SAD) de su estudio de fase 1. En general, GT-02287 se toleró bien hasta el nivel de dosis más alto previsto, inclusive, y no se produjeron acontecimientos adversos graves. El buen perfil de seguridad y tolerabilidad y el rango adecuado de niveles de exposición plasmática logrados tras la administración oral refuerzan aún más el potencial de GT-02287, el mejor y el primero de su clase.

El ensayo clínico de fase 1 es un estudio unicéntrico, aleatorizado, doble ciego, controlado con placebo y de dosis única y múltiple ascendente (SAD/MAD) para evaluar la seguridad y tolerabilidad de GT-02287 administrado por vía oral una vez al día en adultos sanos. El objetivo secundario es evaluar la farmacocinética de los niveles de dosis SAD y MAD para identificar una dosis máxima tolerada (MTD, por sus siglas en inglés) e identificar las dosis recomendadas para un mayor desarrollo clínico en el contexto de la enfermedad de Parkinson GBA1. La parte de la DUA del ensayo clínico de fase 1 inscribió a 40 participantes sanos en cinco cohortes separadas ?

todas las cuales se completaron en los niveles de dosis previstos sin interrupciones prematuras ni señales de seguridad. La parte MAD de los ensayos de fase 1 se inició en febrero en paralelo a las últimas cohortes SAD tras la aprobación del Comité Ético de Investigación Humana (HREC) de Bellberry en Australia ? una decisión basada en una revisión del perfil de seguridad y tolerabilidad observado en las cohortes SAD.

Se ha demostrado que el GT-02287 restaura la función de la enzima lisosomal glucocerebrosidasa (GCase), que se pliega mal y se vuelve disfuncional debido a una mutación del gen GBA1, el factor de riesgo genético más común para el desarrollo de la enfermedad de Parkinson. Los convincentes datos preclínicos presentados en el WORLD Symposium? a principios de febrero de 2024 demostraron que el tratamiento con GT-02287 restablecía la función motora y reducía sustancialmente los niveles plasmáticos del biomarcador emergente de neurodegeneración NfL.

Basándose en estos datos, GT-02287 puede tener el potencial de ralentizar la progresión de la enfermedad de Parkinson.