Gain Therapeutics, Inc. anunció la dosificación de los dos primeros sujetos en un ensayo clínico de Fase 1 de GT-02287, el principal candidato a medicamento de Gain para el tratamiento de la enfermedad de Parkinson GBA1. La empresa espera completar este ensayo en la primera mitad de 2024. Datos preclínicos convincentes demostraron que el GT-02287 puede restaurar la función de la enzima lisosomal glucocerebrosidasa (GCase), que se pliega mal y se vuelve disfuncional debido a una mutación del gen GBA1, el factor de riesgo genético más común para el desarrollo de la enfermedad de Parkinson.

Restaurar la función de la GCasa con GT-02287 demostró tener un profundo efecto en modelos animales de la enfermedad de Parkinson sobre toda la cascada de la enfermedad, incluyendo un efecto neuroprotector sobre las neuronas dopaminérgicas y la mejora de las deficiencias motoras. Basándose en estos datos, el GT-02287 tiene el potencial de ralentizar o incluso detener la progresión de la enfermedad de Parkinson. El ensayo clínico de fase 1 es un estudio de un solo centro, aleatorizado, doble ciego, controlado con placebo, de dosis única y múltiple ascendente (SAD/MAD, por sus siglas en inglés) para evaluar la seguridad y tolerabilidad del GT-02287 administrado por vía oral una vez al día en adultos sanos.

El objetivo secundario es evaluar la farmacocinética de los niveles de dosis SAD y MAD para identificar una dosis máxima tolerada (MTD, por sus siglas en inglés) e identificar las dosis recomendadas para un mayor desarrollo clínico en el contexto de la enfermedad de Parkinson GBA1. Además, como criterio de valoración exploratorio, este estudio examinará el compromiso y la actividad de la diana GCase en sangre, lo que puede proporcionar una validación clínica temprana del efecto de GT-02287 sobre la GCase. La amplia cartera de nuevos tratamientos alostéricos de Gain, incluido el GT-02287, se descubrió mediante la plataforma de descubrimiento de fármacos SEE-Tx® de la empresa.

Diseñada para aprovechar la biología estructural tridimensional asistida por IA y los modelos basados en la física patentados e impulsados por superordenadores, Gain está explotando las oportunidades sin explotar de los sitios de unión alostéricos y los moduladores alostéricos para tratar enfermedades.