Generation Bio Co. ha anunciado que ha alcanzado dos logros significativos a través de estudios in vivo, incluidos los resultados generados como parte de su colaboración con Moderna Inc. En primer lugar, Generation Bio ha demostrado una orientación altamente selectiva de las células T in vivo con su plataforma de LNP dirigida a células (ctLNP) en un modelo de ratón humanizado. Por otra parte, la empresa ha confirmado las propiedades Stealth de su plataforma ctLNP en primates no humanos (NHP).

Generation Bio presentará estos datos en el 30º Congreso Anual de la Sociedad Europea de Terapia Génica y Celular (ESGCT) que se celebra hoy en Bruselas (Bélgica) a las 16.40 horas CEST. La plataforma ctLNP es la base de los programas de selección de células inmunitarias en la colaboración de Generation Bio con Moderna, cuyo objetivo es aprovechar las ctLNP para la administración in vivo de terapias con ácidos nucleicos a tipos selectos de células inmunitarias, incluidas las células T. Como parte de la colaboración de la empresa con Moderna, Generation Bio ha demostrado que sus ctLNPs para células T impulsan con éxito la captación mediada por receptores altamente selectivos y la expresión de ARNm en ratones humanizados tras su administración sistémica.

En un estudio separado en humanos, la empresa confirmó las propiedades de su PNL sigilosa, incluida la larga semivida circulante y la muy baja liberación fuera del objetivo en el hígado y el bazo.