Generation Bio Co. anunció el desarrollo de un novedoso ADN patentado denominado ADN inmuno-quietante (iqDNA). El iqDNA es una variante optimizada del ADN cerrado (ceDNA) de la empresa que, tras su administración sistémica con la entrega de nanopartículas lipídicas (LNP) de Generation Bio, ha mostrado unos niveles de citoquinas y una tolerabilidad comparables a los del ARN mensajero (ARNm) modificado químicamente en ratones y primates no humanos (PNH).

La plataforma de medicina genética no viral de Generation Bio pretende avanzar en terapias duraderas, redosificables y titulables para llegar potencialmente a cientos de millones de pacientes en todo el mundo. La empresa ha realizado grandes inversiones en sus tres tecnologías de plataforma patentadas, que comprenden cargas de ADN novedosas, la fabricación de síntesis enzimática rápida (RES) y la administración de LNP dirigidas a células (ctLNP). Paralelamente a la ampliación de su liquidez, la empresa está aumentando la inversión en sus plataformas iqDNA y ctLNP. La dosificación sistémica en estudios con ratones y NHP demuestra que el iqDNA administrado mediante LNP elude la detección por las vías inmunitarias innatas clave que son reactivas al ADN.

Debido al perfil de tolerabilidad superior del iqADN, Generation Bio está interrumpiendo el desarrollo de los anteriores constructos de ceADN y está avanzando el iqADN como carga para su programa líder en hemofilia A, así como para todos los demás programas. El escalado del factor VIII de iqDNA para pruebas en NHP está en marcha, aprovechando los sistemas y procesos RES existentes.