Geron Corporation anunció que el Comité Asesor sobre Medicamentos Oncológicos (ODAC) de la Administración de Alimentos y Medicamentos de EE.UU. (FDA) votó 12 a 2 a favor del perfil de beneficio/riesgo clínico de imetelstat para el tratamiento de la anemia dependiente de transfusión (TD) en pacientes adultos con síndromes mielodisplásicos de riesgo bajo a intermedio-1 (LR-MDS) que no han respondido o han perdido respuesta o no son elegibles para agentes estimulantes de la eritropoyesis (AEE). El ODAC revisó los resultados del ensayo clínico de fase 3 IMerge. El criterio de valoración primario de independencia de la transfusión de glóbulos rojos (RBC-TI) durante al menos ocho semanas consecutivas fue significativamente superior con imetelstat frente a

placebo (p < 0,001), con una mediana de duración de RBC-TI cercana al año para los respondedores a imetelstat =8 semanas de RBC-TI. Además, el 28% de los pacientes tratados con imetelstat frente al 3% con placebo obtuvieron una mejora estadísticamente significativa en el criterio de valoración secundario clave de al menos 24 semanas de RBC-TI. Para los pacientes que lograron =24 semanas de RBC-TI, la mediana de duración fue de 80 semanas.

Se logró un RBC-TI clínicamente significativo en todos los subgrupos clave de SMD, independientemente del estado de sideroblastos en anillo (RS), la carga transfusional basal y la categoría de riesgo del International Prognostic Scoring (IPSS). Además, se observó un aumento sostenido de los niveles medios de hemoglobina en los pacientes tratados con imetelstat a lo largo del tiempo en comparación con los pacientes tratados con placebo. En consonancia con la experiencia clínica previa con imetelstat, los acontecimientos adversos de grado 3-4 más frecuentes fueron trombocitopenia (62%) y neutropenia (68%) que, en general, fueron manejables y de corta duración.

La FDA asignó el 16 de junio de 2024 como fecha objetivo de acción de la Ley de Cuotas para el Usuario de Medicamentos Recetados (PDUFA, por sus siglas en inglés) a la Solicitud de Nuevo Medicamento (NDA, por sus siglas en inglés) de Geron para imetelstat para el tratamiento de la anemia por TD en pacientes adultos con síndromes mielodisplásicos de riesgo bajo a intermedio-1, que no han respondido, han perdido la respuesta o no son elegibles para los AEE. El ODAC proporciona a la FDA opiniones y recomendaciones independientes de expertos médicos externos, pacientes y cuidadores, aunque las recomendaciones no son vinculantes. Geron tiene previsto lanzar comercialmente imetelstat en EE.UU. tras la posible aprobación de la FDA.