GlycoMimetics, Inc. anunció la dosificación de la primera cohorte de voluntarios sanos en un estudio de fase 1a de GMI-1687 para evaluar la seguridad, la tolerabilidad y la farmacocinética. Este estudio de fase 1a es un ensayo doble ciego, unicéntrico, aleatorizado, controlado con placebo, secuencial, de dosis única ascendente en voluntarios adultos sanos. Se espera inscribir a aproximadamente 40 sujetos.

Los sujetos elegibles recibirán una dosis única de GMI-1687 o placebo (proporción 6:2) mediante inyección subcutánea. Se evaluarán la seguridad, la tolerabilidad y la farmacocinética de hasta cinco niveles de dosis (3,3, 10, 20, 40 y 80 mg). Acerca de la SCD: La SCD es el trastorno sanguíneo hereditario más común en Estados Unidos, afectando aproximadamente a 100.000 personas.

En todo el mundo, aproximadamente 100 millones de personas son portadoras del rasgo de la SCD y se calcula que cinco millones de personas viven con la enfermedad. Aunque la mayoría son de ascendencia africana, la enfermedad puede afectar a todos los grupos étnicos, especialmente a los procedentes de zonas donde la malaria es o fue endémica, como Oriente Próximo, la India y el sur del Mediterráneo. Las crisis agudas de dolor, o crisis vaso-oclusivas (COV), son la manifestación clínica más común de la ECF.

Una COV se produce cuando los hematíes falciformes irritan el revestimiento de los vasos sanguíneos y provocan una respuesta inflamatoria que conduce a la oclusión vascular, la isquemia tisular y el dolor. Acerca de GMI-1687: Descubierto y desarrollado por GlycoMimetics, el GMI-1687 es un potente antagonista de la E-selectina que ha demostrado en modelos animales su biodisponibilidad tras la administración subcutánea. Este compuesto de segunda generación tiene una aplicación potencial en las enfermedades inflamatorias, y el desarrollo inicial se centrará en la ECF.

Se cree que la e-selectina desempeña un papel importante en los COV, los coágulos y bloqueos vasculares que causan las crisis de dolor en las personas con ECF. La administración de GMI-1687 mediante inyección subcutánea, si se desarrolla con éxito en la clínica, puede permitir que este fármaco de estudio se apruebe como opción de tratamiento en el punto de atención al inicio de una VOC.