GlycoMimetics, Inc. anunció los resultados de primera línea de su estudio pivotal mundial de fase 3 de uproleselan en 388 pacientes con LMA R/R. En el estudio, el uproleselano combinado con quimioterapia no logró una mejora estadísticamente significativa de la supervivencia global en la población con intención de tratamiento frente a la quimioterapia sola. Los pacientes tratados con uproleselan tuvieron una mediana de supervivencia global de 13 meses, frente a los 12,3 meses del brazo placebo.

Los acontecimientos adversos fueron coherentes con los perfiles de efectos secundarios conocidos de la quimioterapia utilizada en el estudio. El estudio clínico de fase 3 aleatorizado, doble ciego y controlado con placebo evaluó el uproleselan en combinación con MEC (mitoxantrona, etopósido y citarabina) o FAI (fludarabina, citarabina e idarubicina) en pacientes con LMA R/R. Los pacientes recibieron uproleselan o placebo durante 8 días en 1 ciclo de inducción y, en su caso, hasta 3 ciclos de consolidación.

El criterio de valoración primario del estudio fue la supervivencia global sin censura por trasplante. Los criterios de valoración secundarios incluyeron la incidencia de mucositis oral grave, la tasa de remisión completa y la tasa de remisión. Un total de 388 pacientes de 70 centros de nueve países fueron aleatorizados 1:1 entre los brazos de tratamiento y placebo. El NCI y la Alianza para Ensayos Clínicos en Oncología están llevando a cabo un estudio adaptativo de fase 2/3 de uproleselan en adultos con LMA recién diagnosticada de 60 años o más y aptos para quimioterapia intensiva.

El estudio aleatorizado y controlado está evaluando la adición de uproleselan a un régimen estándar de citarabina/daunorrubicina (7+3) frente a la quimioterapia sola. La parte de fase 2 del estudio completó la inscripción de 267 pacientes en diciembre de 2021. Los resultados del análisis provisional de supervivencia libre de acontecimientos de fase 2 planificado previamente se comunicarán cuando estén disponibles.