GSK plc ha anunciado que el Comité de Medicamentos de Uso Humano (CHMP) de la Agencia Europea del Medicamento ha emitido un dictamen positivo en el que recomienda la autorización de daprodustat, un inhibidor oral de la prolil hidroxilasa del factor inducible por hipoxia (HIF-PHI), para el tratamiento de la anemia sintomática asociada a la enfermedad renal crónica (ERC) en adultos sometidos a diálisis crónica de mantenimiento. El dictamen positivo del CHMP se basa en los datos de tres ensayos globales de fase III en pacientes en diálisis del programa de ensayos clínicos ASCEND, incluido el ASCEND-D, que es un ensayo de no inferioridad que evaluó la eficacia y la seguridad del daprodustat para el tratamiento de la anemia de la ERC en pacientes adultos en diálisis con un comparador de un tratamiento estándar con agentes estimulantes de la eritropoyesis (AEE). El daprodustat, un HIF-PHI, pertenece a una nueva clase de medicamentos orales que se están estudiando para el tratamiento de la anemia de la ERC en pacientes adultos no sometidos a diálisis y en diálisis.

La inhibición de las enzimas prolil hidroxilasa sensibles al oxígeno estabiliza los factores inducibles por la hipoxia, lo que puede dar lugar a la transcripción de la eritropoyetina y otros genes implicados en la corrección de la anemia, de forma similar a los efectos fisiológicos que se producen en el cuerpo humano a gran altitud. El daprodustat se está desarrollando para proporcionar una opción de tratamiento oral conveniente para los pacientes con anemia de la ERC. El programa ASCEND incluyó cinco ensayos de fase III para evaluar la eficacia y el perfil de seguridad del daprodustat para el tratamiento de la anemia de la ERC en todo el espectro de la enfermedad.

En el programa participaron más de 8.000 pacientes que recibieron tratamiento durante un máximo de 4,26 años. ASCEND-D (Anaemia Studies in CKD: Erythropoiesis via a Novel PHI Daprodustat-Dialysis) inscribió a 2.964 pacientes en diálisis con anemia de la ERC que fueron cambiados para recibir daprodustat o control de AEE desde una terapia estándar de AEE. Se instituyó un protocolo uniforme de gestión del hierro en ambos brazos del ensayo.

El ensayo cumplió sus criterios de valoración primarios de eficacia (intervalo de confianza [IC] del 95%, 0,12 a 0,24) y seguridad (cociente de riesgos, 0,93; IC del 95%, 0,81 a 1,07). Los resultados mostraron que el daprodustat mejoró o mantuvo la Hb dentro de los niveles objetivo (10-11,5 g/dL) para estos pacientes, y el análisis primario de seguridad de la población ITT mostró que el daprodustat alcanzó la no inferioridad de MACE en comparación con el control de AEE.